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新药来了！
整理 | Key
随着诊疗技术的发展，肿瘤疾病患者的生存得到改善，但仍有较大的治疗需求未被满足，需要积极探索新型治疗药物和新的治疗方案。根据中国国家药监局药品评审中心（CDE）官网，在今年4月，有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。
从疾病领域来看，4月首次在中国获批临床的1类新药中，抗肿瘤药物有30多款，占比超过60%，涉及不可切除或转移性晚期实体肿瘤及血液系统恶性肿瘤。从药物类型来看，4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法（CGT）、抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、靶向疗法等不同的类型。
本文特挑选重点药物进行整理，以飨读者。
表1 2024年4月1类中国获批临床新药
ADC药物
包括HER3靶向的ADC药物IBI133，主要针对不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。随着持续深入对表皮生长因子受体（EGFR/HER）家族的研究，HER3被发现能够通过与HER2或EGFR异二聚化而激活下游信号通路，从而参与肿瘤的病理过程。
此外，还包括靶向TROP2的ADC药物GQ1010注射液，用于晚期实体瘤成年患者；靶向CD73的HB0052，注射用于晚期实体肿瘤；靶向整合素β6的SGN-B6A，拟用于晚期实体瘤成人患者的治疗。
单抗
单克隆抗体是生物靶向治疗的主要手段之一，这些单克隆抗体的功能主要是通过与Fc受体的接触来激活先天免疫效应功能和补体活性。作为分子靶向治疗核心的靶向治疗抗体，经历了鼠源性单克隆抗体、嵌合型单抗、人源化抗体及全人源抗体等阶段，已成为临床研究的热点及肿瘤临床治疗的重要工具。
本次获批的单抗类药物，如用于晚期实体瘤的LNF2008单克隆抗体注射液；靶向CCR8的单抗BGB-A3055注射用于晚期或转移性实体瘤等。
双抗
用于晚期实体瘤的DLL3/CD47双抗药物PT217，是一款具有天然IgG结构的双特异性抗体，靶向DLL3和CD47，可用于治疗小细胞肺癌（SCLC）、肺大细胞神经内分泌癌（LCNEC）和肺外神经内分泌癌（EP-NECs）等。
此外，还有用于晚期恶性实体瘤的多瘤种实体瘤免疫治疗双特异性抗体SCTB14注射液。
小分子靶向疗法
包括靶向MICA/B蛋白的人源化单抗DM919注射液，可用于晚期实体瘤。DM919是靶向MICA/B蛋白的人源化单抗，MICA/B在正常组织上低水平表达，但在癌变细胞中显著上调。
细胞和基因疗法（CGT）
CGT产品较多，有10款，包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、γδT细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法等。
■GC203
GC203是肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）新药，也是全球首个基于非病毒载体开发的TIL新药品种。GC203以天然TIL细胞为基础，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7，提高TIL细胞体内扩增潜力和肿瘤微环境改造能力，增强肿瘤局部免疫，避免对免疫平衡的系统破坏，减少毒副作用。
■γδT细胞注射液
γδT细胞注射液为一款创新免疫细胞药物。γδT细胞为T细胞的一种，已陆续被发现在肿瘤、感染以及自身免疫疾病的发展过程中发挥着重要作用。
■CAR-T细胞药物
获批的CAR-T细胞药物包括用于GPC3+晚期/复发性肝细胞癌的靶向GPC3装甲型嵌合抗原受体自体T细胞注射液C-CAR031、用于≥18周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤的靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液BRD-03。
GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达（如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等），但在健康成人中几乎不表达，因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的理想靶点。
BRD-03是一款抗CD99 CAR-T细胞药物，其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞，无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后，经信号转导途径激活T细胞，释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子，引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡，表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性，从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。
■KSH01
KSH01为一款针对消化道和泌尿系大癌种的TCR-T细胞新药，靶向MAGE-A4抗原。该药物的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列，MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中普遍存在的抗原。
■IBR822
IBR822是一种非病毒、非基因修饰，能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）药物。该药物通过由靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联，具有较高的安全性和杀伤肿瘤细胞能力。
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责任编辑：Sheep
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