特别策劃：全球新藥
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多發性硬化（MS）是一種免疫介導的疾病。患有MS時，免疫系統會攻擊由大腦、脊髓和視神經組成的中樞神經系統，并産生發炎反應。
該疾病的症狀因人而異，取決于特定時間發炎和損傷發生的部位，包括疲勞、行動困難、認知改變和視力困難等1。
多發性硬化通常影響20~40歲的人群，是年輕人緻殘的主要原因2。持續控制疾病活動和殘疾進展，同時最大限度地降低風險，仍然是當今多發性硬化治療未滿足的需求之一。
同時針對适應性免疫和先天免疫，雙重作用機制對抗神經發炎
frexalimab是一種新型在研的第二代抗CD40L單克隆抗體，能夠阻斷适應性（T和B細胞）和先天性（巨噬細胞和樹突狀細胞）免疫細胞活化和功能所必需的共刺激CD40/CD40L細胞通路，而不會導緻淋巴細胞衰竭3。frexalimab獨特的作用機制，使其展現出進一步開發為多發性硬化高效療法的潛力。
在2期臨床試驗中，frexalimab安全減少複發型MS新病變
在一項涉及frexalimab治療多發性硬化患者的2期試驗中，129名患有複發型多發性硬化（RMS，包括複發緩解型MS和活動性繼發進展型MS）的成人患者，被随機（4:4:1:1）配置設定接受高劑量或低劑量的frexalimab或比對安慰劑，治療12周。在高劑量治療組中，患者每4周靜脈注射1200mg frexalimab。低劑量治療組中，患者每2周皮下注射300mg frexalimab。對于配置設定到每個frexalimab組的每4名患者，就有1名患者接受比對的安慰劑3,4。
研究結果顯示，與安慰劑相比，在第8至12周期間，frexalimab與新發發炎性腦損傷的顯著減少相關。具體來說，較高和較低劑量的frexalimab分别使新出現的钆增強（GdE）T1病竈數量減少了89%和79%，達到試驗主要終點。此外，與安慰劑相比，兩種劑量的frexalimab均顯示患者新發/擴大T2病變和總GdE T1病變數量減少，達到次要目标。第24周時，高劑量組中96%的患者和低劑量組中80%的患者沒有出現新的GdE T1病變3,4,5。
frexalimab耐受性良好，97%的患者完成了試驗的第一部分并繼續進入擴充階段。接受frexalimab治療的患者中，最常見不良事件為輕至中度COVID-19感染和頭痛。沒有報告嚴重不良事件3。
總而言之，frexalimab總體上具有良好效果，可顯著減少RMS患者出現活動性發炎的新腦部病變數量3。
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frexalimab獲批進入中國臨床試驗，未來可期
4月17日，中國國家藥監局藥品審評中心官網公示，frexalimab注射液獲得兩項3期臨床試驗默示許可，分别拟開發用于治療成人複發型多發性硬化（RMS）、成人非複發性繼發進展型多發性硬化（nrSPMS）6。期待frexalimab療法能為MS患者帶來更多新希望！
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參考文獻：
1.https://www.nationalmssociety.org/understanding-ms/what-is-ms/how-ms-affects-the-brain
2.邱偉,佘泓達. 重視多發性硬化的分型分治. 中華神經科雜志. 2021,54(9):871-875.
3.https://www.sanofi.com/assets/dotcom/pressreleases/2023/2023-05-31-05-00-00-2678991-en.pdf
4.Vermersch P, Granziera C, Mao-Draayer Y, et al. Frexalimab Phase 2 Trial Group. Inhibition of CD40L with Frexalimab in Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2024 Feb 15;390（7）:589-600.
5.https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2024/02/19/sanofi-launches-2-phase-3-trials-test-frexalimab-rrms-spms/
6.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
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