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多发性硬化（MS）是一种免疫介导的疾病。患有MS时，免疫系统会攻击由大脑、脊髓和视神经组成的中枢神经系统，并产生炎症反应。
该疾病的症状因人而异，取决于特定时间炎症和损伤发生的部位，包括疲劳、行动困难、认知改变和视力困难等1。
多发性硬化通常影响20~40岁的人群，是年轻人致残的主要原因2。持续控制疾病活动和残疾进展，同时最大限度地降低风险，仍然是当今多发性硬化治疗未满足的需求之一。
同时针对适应性免疫和先天免疫，双重作用机制对抗神经炎症
frexalimab是一种新型在研的第二代抗CD40L单克隆抗体，能够阻断适应性（T和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路，而不会导致淋巴细胞衰竭3。frexalimab独特的作用机制，使其展现出进一步开发为多发性硬化高效疗法的潜力。
在2期临床试验中，frexalimab安全减少复发型MS新病变
在一项涉及frexalimab治疗多发性硬化患者的2期试验中，129名患有复发型多发性硬化（RMS，包括复发缓解型MS和活动性继发进展型MS）的成人患者，被随机（4:4:1:1）分配接受高剂量或低剂量的frexalimab或匹配安慰剂，治疗12周。在高剂量治疗组中，患者每4周静脉注射1200mg frexalimab。低剂量治疗组中，患者每2周皮下注射300mg frexalimab。对于分配到每个frexalimab组的每4名患者，就有1名患者接受匹配的安慰剂3,4。
研究结果显示，与安慰剂相比，在第8至12周期间，frexalimab与新发炎症性脑损伤的显著减少相关。具体来说，较高和较低剂量的frexalimab分别使新出现的钆增强（GdE）T1病灶数量减少了89%和79%，达到试验主要终点。此外，与安慰剂相比，两种剂量的frexalimab均显示患者新发/扩大T2病变和总GdE T1病变数量减少，达到次要目标。第24周时，高剂量组中96%的患者和低剂量组中80%的患者没有出现新的GdE T1病变3,4,5。
frexalimab耐受性良好，97%的患者完成了试验的第一部分并继续进入扩展阶段。接受frexalimab治疗的患者中，最常见不良事件为轻至中度COVID-19感染和头痛。没有报告严重不良事件3。
总而言之，frexalimab总体上具有良好效果，可显著减少RMS患者出现活动性炎症的新脑部病变数量3。
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frexalimab获批进入中国临床试验，未来可期
4月17日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，frexalimab注射液获得两项3期临床试验默示许可，分别拟开发用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS）、成人非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）6。期待frexalimab疗法能为MS患者带来更多新希望！
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参考文献：
1.https://www.nationalmssociety.org/understanding-ms/what-is-ms/how-ms-affects-the-brain
2.邱伟,佘泓达. 重视多发性硬化的分型分治. 中华神经科杂志. 2021,54(9):871-875.
3.https://www.sanofi.com/assets/dotcom/pressreleases/2023/2023-05-31-05-00-00-2678991-en.pdf
4.Vermersch P, Granziera C, Mao-Draayer Y, et al. Frexalimab Phase 2 Trial Group. Inhibition of CD40L with Frexalimab in Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2024 Feb 15;390（7）:589-600.
5.https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2024/02/19/sanofi-launches-2-phase-3-trials-test-frexalimab-rrms-spms/
6.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
温馨提示：科普文章不提供专业诊疗意见，具体诊疗请在专业医生指导下进行