現代快報訊（通訊員 吳旻玥 記者 李楠）近日，一場主題為“用藝術感覺疾病”的原發性免疫缺陷病科普宣傳活動在中國藥科大學舉行。現代快報記者了解到，這也是原發性免疫缺陷疾病科普宣傳首次進入國内醫藥類高校。一場場幹貨滿滿的科普講座，一個個充滿寓意的互動體驗裝置，令該校學生收獲許多，也讓他們對原發性免疫缺陷病有了更加立體的認識，堅定了通過努力為罕見病開展新藥研發的信念。
據悉，本次活動由蔻德罕見病中心、PID加油寶貝關愛中心聯合主辦。原發性免疫缺陷病是一類由單個免疫基因突變導緻的臨床綜合征。
複旦大學附屬兒科醫院臨床免疫科主任王曉川
“原發性免疫缺陷病最主要的問題是免疫功能受影響。”複旦大學附屬兒科醫院臨床免疫研究室主任王曉川介紹，免疫有三大功能，一是防禦功能。免疫防禦有了問題比正常人容易感染，不僅是兒童的，成人其實也有很多這種情況。二是免疫自穩和耐受功能。比如容易出現自身免疫性疾病或是反反複複嚴重的過敏。三是監視功能。在兒童早期發現惡性良性腫瘤，要排查是否有免疫缺陷病。
南京兒童醫院副院長田曼
南京醫科大學附屬兒童醫院副院長、二級主任醫師田曼表示，随着人們對疾病意識的增強，以及醫療檢測能力的提高，目前越來越多的原發性免疫缺陷病被檢測出來，這個資料也從原來的100多種上升到500多種。她說：“部分原發性免疫缺陷病的患者通過醫學幹預和定期治療，完全可以像正常人一樣生活。智力、發育等都不受影響。”
近年來，醫院也不斷科普原發性免疫缺陷病的相關知識。田曼說，知識的普及除了可以讓更多臨床醫生和家庭盡早發現孩子的異常，避免延誤最佳治療時期，還能讓更多人了解疾病，用正常的眼光看待患者，讓患有這類疾病的孩子适應正常生活。更為重要的是讓罕見病患者得到更多的關愛，号召更多愛心人士為他們提供關愛和資助。
互動現場
王曉川說：“有的原發性免疫缺陷病患者一出生就表現嚴重，但有的患者到成年才會出現。作為臨床醫生，我們也希望藥學領域的專家學者，共同思考、研究、設計針對原發性免疫缺陷病的新藥。”
新藥研發的周期很長，一個新藥的研發往往要十年以上，投入超過十個億，最後的成功率不到10%。這樣長鍊條的研發工作需要醫院、科研院所和學校的緊密配合。目前，上海高博惡性良性腫瘤醫院關注的重點領域就是血液系統疾病、惡性良性腫瘤和罕見病，并與中國藥科大學建立附屬醫院的關系，就是希望在新藥研發上加大投入。
高博醫療集團副總裁、中國藥科大學附屬上海高博惡性良性腫瘤醫院執行院長馮晨表示，罕見病患者數量少，研發成本更高，一些藥品更是“天價藥”。“我們希望通過新藥研發，增加新藥的可及性和可負擔性，讓更多患者用得起藥。參與今天這個活動，也是希望學生更加關注這個領域，并投入進來。”
（通訊員供圖）