（圖檔來源：攝圖網）
生物工程改造的免疫細胞已被證明可以攻擊癌細胞甚至治愈特定癌症，但它們在“持續戰鬥”後往往會“精疲力竭”，進而影響抗癌效果。近日，美國斯坦福大學等機構的研究人員和澳洲的一個研究團隊在英國《自然》雜志上報告說，他們找到了一種使免疫細胞恢複活力的方法。
CAR-T癌症免疫療法就是通過基因工程方法，為免疫細胞T細胞裝上“導航”，使其可以精準殺滅靶細胞。研究人員發現，在治療效果相對良好的CAR-T細胞中，有一組基因更加活躍，似乎都受到一種名為FOXO1的主開關蛋白調控。随後，研究人員對CAR-T細胞進行改造，使其産生更多FOXO1，并将這些細胞注射到患有各種癌症的小鼠體内。他們發現，額外的FOXO1增加了CAR-T細胞活性和治療癌症的功效。
該發現意味着，通過基因工程手段增加FOXO1的表達，可以增強免疫細胞的活力，進而提高其攻擊癌細胞的能力。這将為癌症免疫療法的進一步研究和臨床應用提供新的思路和方向。
基因編輯行業是利用分子技術來對基因組進行特定的修改，包括删除、插入或替換基因組的某個片段或特定堿基，進而使基因組發生特定變化。這種技術目前廣泛應用于生物學研究中，可以幫助科學家們更深入地了解基因的功能和調控機制。同時，基因編輯也被應用于醫學領域，用于治療一些遺傳性疾病。
主流基因編輯技術演進曆程
從主流基因編輯技術的發展曆程來看，1987年日本大阪大學首次在大腸杆菌iap基因的3選側限序列中發現了5股長為29nt的重複回文序列。2002年，該重複回文序列被命名為CRISPR，在此後的時間裡，類似的重複序列也不斷在其他生物中被發現。2012年，基于CRISPR原理的基因編輯技術CRISPR/Cas9系統迅速發展。截至2022年，美國麻省理工學院發現，RNA引導的CRISPR/Cas效應切割可觸發适應性免疫反應。
全球基因編輯監方法
全球各國和地區在基因編輯技術的監管立場存在較大差異。以美國為例，不同政府機構和用途會影響監管立場的選擇。通常情況下，美國農業部和環境保護局使用b2方法來監管農作物，食品和藥物管理局(FDA)使用b1方法監管食品，同時FDA使用a1方法監管動物。相比之下，歐盟普遍采用a1方法進行監管，而中國通常使用a2方法進行監管。
基因編輯技術發展趨勢
基因編輯技術的發展趨勢包括降低ZFNs和TALENs的成本，縮短開發周期；CRISPR基因編輯實作對任意基因組位點的編輯，不受PAM限制；以及克服脫靶率。
德邦證券指出，基因編輯藥物領域在海外處于領先地位，國内目前沒有太多的對标标的，但仍存在投資機會。目前已獲批的基因細胞基因療法近90多個，其中基因治療占據主導地位。目前研發管線中有3800多個基因細胞療法，其中大部分不涉及基因編輯。從2022年的第四季度到2023年的第三季度，非惡性良性腫瘤的對标基因療法占比大幅提升。盡管基因編輯主題具有潛力，但目前國内标定的好的不多。
基因編輯行業正在迅速發展，技術不斷進步，應用範圍也在不斷擴大。基因編輯技術可以用于治療遺傳疾病、改良農作物、研發新藥等領域，為人類健康和農業生産帶來了巨大的潛力和機遇。随着對基因編輯技術的深入研究和應用，預計未來基因編輯行業将會迎來更多的創新和突破，為人類社會帶來更多福祉。然而，同時也需要加強對基因編輯技術的倫理和安全監管，確定其應用在符合倫理道德和安全規範的前提下發揮最大的價值。
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