“CSCO白血病專家委員會、淋巴瘤專家委員會及骨髓瘤籌備委員會工作會議暨2024年CSCO血液及淋巴瘤、骨髓瘤疾病學術大會”于2024年1月26日在海口正式開幕。大會涵蓋了包括白血病、骨髓瘤和淋巴瘤在内的衆多血液學分支。作為造血幹細胞移植後的常見并發症，急性移植物抗宿主病（aGVHD）一直是血液領域關注的焦點。2023年4月，創新藥物蘆可替尼正式獲批用于治療SR-aGVHD患者，并成功進入國家醫保目錄，讓國内血液移植患者有了高效可及的aGVHD治療藥物。為慶祝這一重要時刻，捷恪衛aGVHD醫保後專家讨論會暨醫保獲批慶典于1月26日上午盛大召開。國内衆多權威專家教授共赴此次大會，共賀醫保獲批之餘，也分享了蘆可替尼的使用體會，對于如何最大化蘆可替尼在臨床中的應用價值，提出十分寶貴的意見。
01
雙倍生存，改變生命——捷恪衛aGVHD醫保獲批慶典
本次大會特邀哈爾濱血液病惡性良性腫瘤研究所馬軍教授、蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授和北京大學血液病研究所劉開彥教授作為大會主席。三位主席首先對于蘆可替尼成功進入醫保表示熱烈祝賀。主席們表示近年來大陸異基因造血幹細胞移植呈“井噴式”發展，但GVhD一直是異基因造血幹細胞移植後所要面對的難題，傳統激素治療容易引發耐藥，增加移植失敗風險。蘆可替尼作為首個獲批治療激素耐藥aGVHD（SR-aGVHD）的藥物，革新了SR-aGVHD領域治療格局。此次蘆可替尼成功進入醫保目錄，不僅直接減輕了移植患者的經濟負擔，而且有助于提高移植成功率，推動整個移植領域的發展。為了紀念這一重要時刻，在北京大學血液病研究所張曉輝教授的主持下，在場各位專家共同推動手中的推杆，慶祝蘆可替尼成功進入醫保，開啟血液移植領域新征程。
馬軍教授發言
吳德沛教授發言
劉開彥教授發言
張曉輝教授主持
參會專家合影
02
急性移植物抗宿主病機制和診斷治療新探索
在蘇州大學附屬第一醫院陳蘇甯教授的主持下，中國科學技術大學附屬第一醫院的孫自敏教授分享了目前aGVHD領域的診斷治療現狀和前景探索。孫自敏教授表示：随着醫學科學技術的進步，aGVHD的預防和診斷已經取得了長足的進步，但是國内對于aGVHD的治療仍存在一定局限性，未滿足需求較大。激素治療作為aGVHD的一線治療方案，約50%的患者會出現激素耐藥。而傳統二線治療方案存在進階别循證證據不足、療效有效等局限。
JAK抑制劑蘆可替尼可以通過抑制JAK1和JAK2激酶，進而下調JAK1介導的促發炎細胞因子，減少T細胞擴增和Treg發育，進而減少對于宿主的損傷。這為aGVHD的治療提供了一種新思路。蘆可替尼治療aGVHD的療效也在REACH Ⅰ和REACH Ⅱ研究以及此後多項荟萃分析中得到驗證。基于這些确切的研究證據，蘆可替尼治療aGVHD的适應症也于2019年和2022年相繼于美國和歐洲獲批。
孫自敏教授專題報告
中國aGVHD患者的一項荟萃分析顯示：中國SR-aGVHD患者接受蘆可替尼（或含蘆可替尼的聯合方案）的總體緩解率可高達86%，不同器官受累患者均有較好的臨床獲益。基于此，2023年4月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式加速準許蘆可替尼用于治療對糖皮質激素或其他系統治療應答不充分的12歲及以上aGVHD患者。蘆可替尼也成為中國首個且目前唯一獲批用于治療該疾病的醫保藥物，為廣大患者帶來了福音。
蘆可替尼aGVHD适應症的獲批增加了激素耐藥患者的治療選擇，也給國内aGVHD二線治療格局帶來了顯著變化。對于蘆可替尼獲批以後的aGVHD二線治療現狀，在中國醫學科學院血液學研究所姜爾烈教授的主持下，廣州市第一人民醫院陳小衛教授、河南省惡性良性腫瘤醫院符粵文教授、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院胡炯教授、新疆醫科大學第一附屬醫院江明教授、福建醫科大學附屬協和醫院李曉帆教授、南方醫科大學珠江醫院李玉華教授、北京大學第一醫院梁赜隐教授、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院王華芳教授、中國人民解放軍聯勤保障部隊第920醫院王三斌教授、北京高博博仁醫院吳彤教授和華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院張義成教授分别分享了各自的看法。衆教授表示，既往aGVHD二線治療以巴利昔單抗為主，但是蘆可替尼對于aGVHD皮膚症狀的改善很顯著，聯合其他藥物用于腸道aGVHD亦療效良好，其獲批應用明顯提升了二線治療的有效率，也在逐漸改變大陸aGVHD二線治療格局。目前有很多中心已在嘗試将蘆可替尼用于aGVHD的一線治療。
03
從最新指南推薦看SR-aGVHD的治療新選擇
臨床指南一直是臨床醫師實施疾病診治的重要依據，随着對于aGVHD研究的深入，臨床指南對aGVHD治療藥物的推薦也在不斷更新。在南方醫科大學南方醫院劉啟發教授的介紹下，南方醫科大學南方醫院金華教授分享了SR-aGVHD治療的指南推薦更新和臨床經驗。金華教授表示：由于缺乏具有明确療效的藥物，既往歐洲骨髓移植與造血幹細胞移植協會（EBMT）指南中，對于SR-aGVHD的治療并無明确推薦。随着蘆可替尼關鍵Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究的釋出，以及後續大量真實世界研究的進一步探索，在2023年4月召開的EBMT大會上，專家組全票通過“強烈推薦蘆可替尼用于治療SR-aGVHD患者”的提議。美國國立綜合癌症網絡NCCN指南中，蘆可替尼同樣基于高等級證據被推薦為SR-aGVHD的1類藥物。
金華教授分享内容
除此之外，金華教授還分享了南方醫院開展的關于蘆可替尼與巴利昔單抗臨床療效對比的回顧性研究。研究發現，相比于巴利昔單抗，蘆可替尼對于SR-aGVHD患者可以提供更顯著的疾病緩解和生存改善。并且10mg bid的劑量更有利于減少慢性移植物抗宿主病（cGVHD）累積發病率。
對于蘆可替尼的使用體驗以及未來方向的探索，在四川大學華西醫院牛挺教授的主持下，各位專家也紛紛發表了自己的看法。劉啟發教授表示：最近三年，南方醫院aGVHD的首選治療方案推薦蘆可替尼，或者采用蘆可替尼聯合巴利昔單抗治療。在劑量選擇上，10mg bid長期來看更有優勢。對此，張義成教授同樣表示：對于aGVHD的治療，醫院内的大量臨床資料顯示蘆可替尼的效果确實優于巴利昔單抗。期待蘆可替尼可以在aGVHD領域持續探索，拓展更多聯合用藥方案和相關适應症。
04
持續躬行，守衛生命，期待蘆可替尼在血液領域繼續深耕，再創佳績
各位專家熱烈的讨論将會議推向高潮。大會主席劉開彥教授總結指出，蘆可替尼治療aGVHD的療效現在已經比較确切，此次醫保的獲批将進一步促進更多患者臨床可及，為移植患者的生命安全護航。此外，劉教授再次表示了對于蘆可替尼在血液領域持續開拓，大膽實踐的期許。期待蘆可替尼可以在血液領域持續深耕，拓展更多适應症，為大陸血液病患者帶來更多福音。
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