時間：2023年7月12日 上午9:30-11:45
地點：線上直播
細胞治療已被廣泛地應用于遺傳疾病、惡性良性腫瘤、血液疾病、神經退行性疾病、免疫性疾病和代謝性疾病等病症的基礎研究和臨床研究。2023年7月12日上午9:30-11:45，細胞出版社旗下期刊Cell Stem Cell，Cell Reports Medicine和Cell Reports将聯合舉辦題為“細胞治療與醫學前沿”的線上學術研讨會。
本次研讨會将邀請四位專家學者（鄧宏魁、張康、張楹、陳躍軍）與我們分享細胞治療的前沿研究及應用前景，并與大家線上互動和深入探讨，歡迎大家免費報名參加！
嘉賓簡介
鄧宏魁
北京大學講席教授
個人簡介：
鄧宏魁，北京大學博雅講席教授、長江學者特聘教授，北京大學幹細胞研究中心主任，清華-北大生命科學聯合中心進階研究員，國家傑出青年科學基金獲得者，973項目和國家重點研發計劃首席科學家。課題組長期以來緻力于開發調控細胞命運的新方法和建立多潛能幹細胞制備的全新底層技術，累計發表論文160餘篇，被引用16,000餘次，尤其在小分子化合物誘導細胞命運轉變方面做出了一系列開拓性工作：1）首次實作完全使用小分子化合物逆轉“發育時鐘”，讓小鼠體細胞重新獲得多潛能性（Science, 2013），在後續的研究工作中揭示了化學重程式設計全新的分子機制（Cell, 2015; Cell Stem Cell, 2018），一系列成果開創了全新的體細胞重程式設計體系；2) 首次實作完全使用小分子化合物誘導人類體細胞轉變為多潛能幹細胞（hCiPS細胞）（Nature, 2022），是大陸從源頭上獨創的新一代多潛能幹細胞制備技術；3）利用小分子化合物建立了一種全新的具有全能性特征的幹細胞（EPS細胞）（Cell, 2017），從小鼠2細胞胚胎建立了新型全能性幹細胞（TPS細胞）（Cell Res, 2022）；4）利用小分子化合物實作功能成熟細胞在體外的長期維持（Science, 2019），從多潛能幹細胞誘導制備功能成熟的肝細胞，在急性肝衰豬模型上成功完成了人工肝治療的動物實驗；從多潛能幹細胞高效分化制備功能成熟的胰島細胞，在糖尿病小鼠和猴模型上驗證了有效性和安全性（Nature Medicine, 2022）；5）實作小分子化合物誘導小鼠體細胞成為功能性神經元（Cell Stem Cell, 2015），并實作了在成年小鼠大腦中将體細胞原位轉變神經元的體内重程式設計（Cell Discov, 2021）。
▌演講主題：
From bench to bedside: chemical reprogramming and the future of regenerative medicine
▌演講摘要：
使用内源性的成分，例如卵細胞的細胞質以及轉錄因子，可以推動體細胞重程式設計為多能幹細胞。與之相對的是，小分子藥物的的化學誘導提供了一種更為簡單和可控的操縱細胞命運的方式。我們最近揭示了小分子可以有效的将人類的體細胞重程式設計為多能幹細胞。我們的化學誘導的路徑提供了人多能幹細胞産生和在生物醫學領域應用的新平台。另一個例子是使用幹細胞來源的胰島為糖尿病患者進行細胞替換治療。我們建立一個有效的方案可以從化學重程式設計産生的人多能幹細胞生成有功能性的胰島。移植之後，這些胰島可以在非人靈長類的模型裡有效地改善糖尿病症狀，還原内源胰島素的分泌，這些發現是對于最終化學重程式設計人多能幹細胞來源胰島的臨床應用有重大意義。
張康澳門科技大學醫學院副院長
▌個人簡介：
張康，哈佛大學與麻省理工學院醫學博士，哈佛大學遺傳學博士, 國家重大人才項目入選者。現任澳門科技大學醫學院副院長、生物醫學與創新中心主任，中國廣東省珠海市人民醫院/澳門科技大學第一附屬醫院的珠海國際眼科中心主任。在眼科學、醫學人工智能、惡性良性腫瘤、分子遺傳學、以及精準醫學領域擁有較高造詣，WOS收錄文章超400篇，其中在New England Journal of Medicine, Nature，Science, Cell等頂級期刊上發表近300篇，引用量超60,000次，H Index 101。2019-2022連續四年獲得“全球跨學科高被引學者”，獲2016、2018 年眼科最具影響力世界 100 強、2010年全美最佳眼科醫生，全球頂尖前10萬科學家排名中國眼科領域第一名，2022年亞太眼科100強，北京大學長江學者等榮譽，美國AAAS, AIBME, AAP, ASCI 協會委員。
▌演講主題：
Tissue repair and regeneration by activation and reprogramming of endogenous stem cells
▌演講摘要：
使用内源幹細胞修複和再生組織代表了再生醫學的最終目标。我們開發了一種利用内源幹細胞進行組織再生的方法。通過利用肋骨間隙的自我再生能力生産骨骼和軟骨結構，可以治療變形的掌指關節、小耳畸形，以及使用内源性晶狀體幹細胞治療先天性白内障。我們在臨床試驗中測試了重建耳朵、手指關節和再生晶狀體組織的安全性和有效性。我們還研究了潛在的機制并評估了細胞和基因表達變化譜。我們發現了解剖學上精确的掌骨和耳廓結構，以及再生晶狀體和功能恢複。我們的研究結果提供了針對骨群組織結構缺陷以及緻盲性白内障的治療政策，并且是使用内源幹細胞進行組織再生的範式轉變。
張楹武漢大學教授
▌個人簡介：
張楹，分别在南開大學，美國科羅拉多大學醫學中心獲得學士和博士學位，在哈佛醫學院完成博士後訓練。2015-2018年參加組建基因編輯初創制藥公司(CRISPR Therapeutics)，2018年任職武漢大學，主要從事新型基因編輯工具的研發和基因編輯介導的細胞治療。作為CRISPR Therapeutics公司第一個研究員，與團隊一起開發出用于治療地中海貧血症的基因編輯造血幹細胞産品。以通訊作者發表論文5篇，包括Molecular Cell（2022），Nature Biomedical Engineering (2022)，Journal of Molecular and Cell Biology（2023），Cell Insight（2022，2023）等國際學術期刊。獲中組部青年拔尖計劃。
▌演講主題：
基因編輯工具的遞送及其在細胞治療中的應用
▌演講摘要：
CAR-T細胞療法作為一種新興技術，在多種癌症治療中均取得顯著性的療效，為惡性惡性良性腫瘤患者帶來了希望。目前，已有多種建構CAR-T的遞送方式，比如臨床上常見的慢病毒遞送或逆轉錄病毒遞送等。然而，CAR的表達量受嵌入位點的影響，病毒載體随機嵌入基因組位點，導緻CAR無法穩定且均一地表達，極大影響抗惡性良性腫瘤活性。此外，病毒載體随機整合基因組存在潛在緻癌風險。近年來，非病毒遞送CRISPR/Cas9建構CAR-T受到廣泛關注，直接利用電轉遞送編碼CAR的DNA被證明是可行的，它能夠同時實作定點整合CAR和調控内源性基因，避免了随機插入和病毒相關風險。另外，非病毒遞送建構CAR-T工藝簡單，适合于大規模生産，可極大降低了生産成本。但是遞送效率低和高細胞毒性限制了其臨床應用。我們發現cGAS-STING介導的天然免疫通路在電轉雙鍊DNA（dsDNA）誘導原代T細胞死亡中起着至關重要的作用，并首次揭示電轉緩沖液的滲透壓能夠直接調節cGAS-DNA結合親和力，進而影響cGAS-STING激活。利用等滲電轉緩沖液可極大降低該通路激活和細胞死亡，制備的CAR-T細胞數比商業電轉方法高20倍之多，且具備高效殺惡性良性腫瘤活力。
陳躍軍中國科學院神經科學研究所進階研究員
▌個人簡介：
陳躍軍，中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心，進階研究員，博士生導師,神經分化和再生研究組組長。陳躍軍大學和博士畢業于複旦大學上海醫學院，在威斯康辛大學麥迪遜分校接受了博士後訓練。陳躍軍主要從事人多能幹細胞的神經分化和神經系統疾病的細胞治療，研究工作以第一作者或通訊作者在多個雜志包括Cell Stem Cell（4篇）, Nature Methods, Journal of Clinical Investigation, Nature Biotechnology, Brain, J Cell Biol等雜志發表。擔任Molecular Psychiatry, Developmental Neurobiology，Journal of Molecular Cell Biology等雜志審稿人。Neuroscience Bulletin雜志青年編委。
▌演講主題：
帕金森病的細胞治療：從基礎到臨床
▌演講摘要：
帕金森病（PD）是常見的中樞神經系統退行性疾病，其主要原因是中腦黑質多巴胺能（DA）神經元的退行性變和丢失。由于成年腦内神經元的再生能力有限，通過移植外源DA神經細胞替代腦内丢失的DA神經細胞的功能（細胞治療）是目前最具潛力的PD治療政策之一。全球很多國家和地區相繼開展了基于人多能幹細胞的PD細胞治療臨床試驗，然而細胞療法要廣泛應用于臨床仍然有很多問題需要解決：供體細胞中目的細胞和非目的細胞在分化過程中是如何産生的？供體細胞移植後是如何整合入宿主神經環路并起作用的？是否能夠提高移植後終末目的神經元的比例，獲得更好的移植治療效果？這些問題都是PD細胞治療在臨床上更廣泛和更安全應用亟待解決的關鍵問題。
我們結合單細胞測序技術，病毒barcode技術，和克隆拆分政策建立了能夠跨分化階段進行高通量單克隆譜系示蹤的新技術-SISBAR，系統刻畫了人多能幹細胞向人多巴胺能神經細胞分化的多級譜系樹，解析了細胞分化的譜系和異質性，揭示了目的DA神經細胞和非目的細胞的分化路徑和相關分子調控機制，鑒定了多巴胺能神經前體細胞的多分化潛能（You et al. 2023 Cell Stem Cell，Xie et al. 2023 Nature Methods）；我們進一步發現和鑒定了能夠特異性表征人DA神經前體細胞的表面标記分子，通過表面标記分子分選的前體細胞移植後，可以得到目的DA神經元高度富集（最高達到80%），細胞組成明确、穩定的移植結果（Xu et al. 2022 Journal of Clinical Investigation）；在環路層面，我們發現移植的DA神經細胞可以在結構和功能上特異性整合入宿主大腦，調控宿主神經環路。（Chen et al. 2016 Cell Stem Cell ; Xiong et al. 2021 Cell Stem Cell）。在這些研究的基礎上，我們進一步開發并優化了符合GMP生産工藝的臨床級DA神經細胞的制備方法，并聯合臨床啟動了PD病人入組。
直播時間 & 注冊報名
7月12日（周三）上午9: 30-11:45
電腦端：複制以下位址到浏覽器打開連結：https://app.ma.scrmtech.com/meetings/MeetingPc/Detailpf_uid=32988_2195&sid=79583&source=2&pf_type=3&id=79583
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