时间：2023年7月12日 上午9:30-11:45
地点：在线直播
细胞治疗已被广泛地应用于遗传疾病、肿瘤、血液疾病、神经退行性疾病、免疫性疾病和代谢性疾病等病症的基础研究和临床研究。2023年7月12日上午9:30-11:45，细胞出版社旗下期刊Cell Stem Cell，Cell Reports Medicine和Cell Reports将联合举办题为“细胞治疗与医学前沿”的在线学术研讨会。
本次研讨会将邀请四位专家学者（邓宏魁、张康、张楹、陈跃军）与我们分享细胞治疗的前沿研究及应用前景，并与大家在线互动和深入探讨，欢迎大家免费报名参加！
嘉宾简介
邓宏魁
北京大学讲席教授
个人简介：
邓宏魁，北京大学博雅讲席教授、长江学者特聘教授，北京大学干细胞研究中心主任，清华-北大生命科学联合中心高级研究员，国家杰出青年科学基金获得者，973项目和国家重点研发计划首席科学家。课题组长期以来致力于开发调控细胞命运的新方法和建立多潜能干细胞制备的全新底层技术，累计发表论文160余篇，被引用16,000余次，尤其在小分子化合物诱导细胞命运转变方面做出了一系列开拓性工作：1）首次实现完全使用小分子化合物逆转“发育时钟”，让小鼠体细胞重新获得多潜能性（Science, 2013），在后续的研究工作中揭示了化学重编程全新的分子机制（Cell, 2015; Cell Stem Cell, 2018），一系列成果开创了全新的体细胞重编程体系；2) 首次实现完全使用小分子化合物诱导人类体细胞转变为多潜能干细胞（hCiPS细胞）（Nature, 2022），是大陆从源头上独创的新一代多潜能干细胞制备技术；3）利用小分子化合物建立了一种全新的具有全能性特征的干细胞（EPS细胞）（Cell, 2017），从小鼠2细胞胚胎建立了新型全能性干细胞（TPS细胞）（Cell Res, 2022）；4）利用小分子化合物实现功能成熟细胞在体外的长期维持（Science, 2019），从多潜能干细胞诱导制备功能成熟的肝细胞，在急性肝衰猪模型上成功完成了人工肝治疗的动物实验；从多潜能干细胞高效分化制备功能成熟的胰岛细胞，在糖尿病小鼠和猴模型上验证了有效性和安全性（Nature Medicine, 2022）；5）实现小分子化合物诱导小鼠体细胞成为功能性神经元（Cell Stem Cell, 2015），并实现了在成年小鼠大脑中将体细胞原位转变神经元的体内重编程（Cell Discov, 2021）。
▌演讲主题：
From bench to bedside: chemical reprogramming and the future of regenerative medicine
▌演讲摘要：
使用内源性的成分，例如卵细胞的细胞质以及转录因子，可以推动体细胞重编程为多能干细胞。与之相对的是，小分子药物的的化学诱导提供了一种更为简单和可控的操纵细胞命运的方式。我们最近揭示了小分子可以有效的将人类的体细胞重编程为多能干细胞。我们的化学诱导的路径提供了人多能干细胞产生和在生物医学领域应用的新平台。另一个例子是使用干细胞来源的胰岛为糖尿病患者进行细胞替换治疗。我们建立一个有效的方案可以从化学重编程产生的人多能干细胞生成有功能性的胰岛。移植之后，这些胰岛可以在非人灵长类的模型里有效地改善糖尿病症状，还原内源胰岛素的分泌，这些发现是对于最终化学重编程人多能干细胞来源胰岛的临床应用有重大意义。
张康澳门科技大学医学院副院长
▌个人简介：
张康，哈佛大学与麻省理工学院医学博士，哈佛大学遗传学博士, 国家重大人才项目入选者。现任澳门科技大学医学院副院长、生物医学与创新中心主任，中国广东省珠海市人民医院/澳门科技大学第一附属医院的珠海国际眼科中心主任。在眼科学、医学人工智能、肿瘤、分子遗传学、以及精准医学领域拥有较高造诣，WOS收录文章超400篇，其中在New England Journal of Medicine, Nature，Science, Cell等顶级期刊上发表近300篇，引用量超60,000次，H Index 101。2019-2022连续四年获得“全球跨学科高被引学者”，获2016、2018 年眼科最具影响力世界 100 强、2010年全美最佳眼科医生，全球顶尖前10万科学家排名中国眼科领域第一名，2022年亚太眼科100强，北京大学长江学者等荣誉，美国AAAS, AIBME, AAP, ASCI 协会委员。
▌演讲主题：
Tissue repair and regeneration by activation and reprogramming of endogenous stem cells
▌演讲摘要：
使用内源干细胞修复和再生组织代表了再生医学的最终目标。我们开发了一种利用内源干细胞进行组织再生的方法。通过利用肋骨间隙的自我再生能力生产骨骼和软骨结构，可以治疗变形的掌指关节、小耳畸形，以及使用内源性晶状体干细胞治疗先天性白内障。我们在临床试验中测试了重建耳朵、手指关节和再生晶状体组织的安全性和有效性。我们还研究了潜在的机制并评估了细胞和基因表达变化谱。我们发现了解剖学上精确的掌骨和耳廓结构，以及再生晶状体和功能恢复。我们的研究结果提供了针对骨和组织结构缺陷以及致盲性白内障的治疗策略，并且是使用内源干细胞进行组织再生的范式转变。
张楹武汉大学教授
▌个人简介：
张楹，分别在南开大学，美国科罗拉多大学医学中心获得学士和博士学位，在哈佛医学院完成博士后训练。2015-2018年参加组建基因编辑初创制药公司(CRISPR Therapeutics)，2018年任职武汉大学，主要从事新型基因编辑工具的研发和基因编辑介导的细胞治疗。作为CRISPR Therapeutics公司第一个研究员，与团队一起开发出用于治疗地中海贫血症的基因编辑造血干细胞产品。以通讯作者发表论文5篇，包括Molecular Cell（2022），Nature Biomedical Engineering (2022)，Journal of Molecular and Cell Biology（2023），Cell Insight（2022，2023）等国际学术期刊。获中组部青年拔尖计划。
▌演讲主题：
基因编辑工具的递送及其在细胞治疗中的应用
▌演讲摘要：
CAR-T细胞疗法作为一种新兴技术，在多种癌症治疗中均取得显著性的疗效，为恶性肿瘤患者带来了希望。目前，已有多种构建CAR-T的递送方式，比如临床上常见的慢病毒递送或逆转录病毒递送等。然而，CAR的表达量受嵌入位点的影响，病毒载体随机嵌入基因组位点，导致CAR无法稳定且均一地表达，极大影响抗肿瘤活性。此外，病毒载体随机整合基因组存在潜在致癌风险。近年来，非病毒递送CRISPR/Cas9构建CAR-T受到广泛关注，直接利用电转递送编码CAR的DNA被证明是可行的，它能够同时实现定点整合CAR和调控内源性基因，避免了随机插入和病毒相关风险。另外，非病毒递送构建CAR-T工艺简单，适合于大规模生产，可极大降低了生产成本。但是递送效率低和高细胞毒性限制了其临床应用。我们发现cGAS-STING介导的天然免疫通路在电转双链DNA（dsDNA）诱导原代T细胞死亡中起着至关重要的作用，并首次揭示电转缓冲液的渗透压能够直接调节cGAS-DNA结合亲和力，进而影响cGAS-STING激活。利用等渗电转缓冲液可极大降低该通路激活和细胞死亡，制备的CAR-T细胞数比商业电转方法高20倍之多，且具备高效杀肿瘤活力。
陈跃军中国科学院神经科学研究所高级研究员
▌个人简介：
陈跃军，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心，高级研究员，博士生导师,神经分化和再生研究组组长。陈跃军本科和博士毕业于复旦大学上海医学院，在威斯康辛大学麦迪逊分校接受了博士后训练。陈跃军主要从事人多能干细胞的神经分化和神经系统疾病的细胞治疗，研究工作以第一作者或通讯作者在多个杂志包括Cell Stem Cell（4篇）, Nature Methods, Journal of Clinical Investigation, Nature Biotechnology, Brain, J Cell Biol等杂志发表。担任Molecular Psychiatry, Developmental Neurobiology，Journal of Molecular Cell Biology等杂志审稿人。Neuroscience Bulletin杂志青年编委。
▌演讲主题：
帕金森病的细胞治疗：从基础到临床
▌演讲摘要：
帕金森病（PD）是常见的中枢神经系统退行性疾病，其主要原因是中脑黑质多巴胺能（DA）神经元的退行性变和丢失。由于成年脑内神经元的再生能力有限，通过移植外源DA神经细胞替代脑内丢失的DA神经细胞的功能（细胞治疗）是目前最具潜力的PD治疗策略之一。全球很多国家和地区相继开展了基于人多能干细胞的PD细胞治疗临床试验，然而细胞疗法要广泛应用于临床仍然有很多问题需要解决：供体细胞中目的细胞和非目的细胞在分化过程中是如何产生的？供体细胞移植后是如何整合入宿主神经环路并起作用的？是否能够提高移植后终末目的神经元的比例，获得更好的移植治疗效果？这些问题都是PD细胞治疗在临床上更广泛和更安全应用亟待解决的关键问题。
我们结合单细胞测序技术，病毒barcode技术，和克隆拆分策略建立了能够跨分化阶段进行高通量单克隆谱系示踪的新技术-SISBAR，系统刻画了人多能干细胞向人多巴胺能神经细胞分化的多级谱系树，解析了细胞分化的谱系和异质性，揭示了目的DA神经细胞和非目的细胞的分化路径和相关分子调控机制，鉴定了多巴胺能神经前体细胞的多分化潜能（You et al. 2023 Cell Stem Cell，Xie et al. 2023 Nature Methods）；我们进一步发现和鉴定了能够特异性表征人DA神经前体细胞的表面标记分子，通过表面标记分子分选的前体细胞移植后，可以得到目的DA神经元高度富集（最高达到80%），细胞组成明确、稳定的移植结果（Xu et al. 2022 Journal of Clinical Investigation）；在环路层面，我们发现移植的DA神经细胞可以在结构和功能上特异性整合入宿主大脑，调控宿主神经环路。（Chen et al. 2016 Cell Stem Cell ; Xiong et al. 2021 Cell Stem Cell）。在这些研究的基础上，我们进一步开发并优化了符合GMP生产工艺的临床级DA神经细胞的制备方法，并联合临床启动了PD病人入组。
直播时间 & 注册报名
7月12日（周三）上午9: 30-11:45
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