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12月14日，江西省對一位成人脊髓性肌萎縮症患者進行了諾西那生鈉鞘内注射治療。這也是江西第一位接受這種藥物治療的成年患者。曾經天價的諾西那生鈉，以後也将更為親民。
醫生：有效期至2023年2月，你看一下裡面沒有什麼東西。
接受諾西那生鈉鞘内注射治療的，是來自宜春18歲的小陳，他在小時候被确診為脊髓性肌萎縮症，醫生們管這種病叫SMA。
南昌大學一附院神經内科主任醫師 洪道俊：它是由于一種基因的變異，導緻神經細胞的生長障礙，那麼就發病，它的臨床主要表現為肌無力和肌肉的萎縮，這是我們江西省進行獨立治療的成年型SMA的首例患者。
脊髓性肌萎縮症，是一種幼齡起病的“漸凍症”。在歐美人群存活新生兒中的發病率約為1/10000，位居2歲以下兒童緻死性遺傳病的首位。據估算，我國新生兒脊髓性肌萎縮症患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。之前脊髓性肌萎縮症沒有特效藥物治療，直到“諾西那生鈉”的出現改變這一情況。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在我國上市。但聽說每針需要近70萬元，小陳的父親不由得倒吸了口涼氣。
患者小陳的父親：準備把房子全部都賣掉，準備回老家住那個爛房子，看着這個價格有藥也治不起 ，到後面55萬，但55萬也治不起。到今年出現個“衛惠保”，報帳下來自己出，我是出了13萬多一點，我自己也出不了，如果每年都要一年13萬也負擔不起。
通過參加補充性商業健康保險“衛惠保”和藥企贈藥活動，小陳後來終于用上了藥，到現在，已經打了4針。記者從江西省醫保局了解到，從明年1月1日起，諾西那生鈉等7種罕見病用藥将納入醫保目錄。到時，小陳家裡的負擔将進一步減輕。
南昌大學一附院神經内科主任醫師 洪道俊：60萬降到55萬 ，這回直接一口氣降到了3.3萬，3.3萬關鍵是還納入了醫保，按照醫保乙類報帳，應該能報帳相當一部分。按照這麼算，他隻要出40%左右的錢，一針隻要1萬多塊錢。很多已經存在的成年SMA患者 ，都主動開始聯系我們。