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2022年生物医药M&A市场中,哪些公司值得关注?

▎药明康德内容团队编辑

生物医药领域的M&A市场在2022年颇受关注,一方面据分析师的估计,大型药企手中可用于进行交易的“弹药”超过1.7万亿美元,另一方面,多项技术创新已经进入开花结果的阶段,细胞疗法、基因疗法、以及基于RNA和DNA的药物具有治愈疾病的潜力。著名安永会计师事务所(EY)的研究报告指出,虽然大型药企也在内部布局这些技术的开发能力,但是通过交易收获外部创新也是它们革新药物开发模式的重要手段。

在这种环境下,哪些生物技术公司在2022年是备受关注的收购目标?日前,Fierce Biotech发表的一篇文章列举了10家生物技术公司,其中专注于细胞疗法、基因疗法、基因编辑疗法等创新治疗模式的公司高达7家。今天我们来看一看这些公司有哪些创新技术。

Adaptimmune

Adaptimmune公司致力于开发T细胞受体(TCR)细胞疗法,治疗多种实体瘤。该公司靶向MAGE-A4抗原的T细胞疗法afamitresgene autoleucel(afami-cel, 曾名为ADP-A2M4),在治疗晚期滑膜肉瘤或黏液样/圆细胞脂肪肉瘤(MRCLS)的关键性2期临床试验中已经获得积极结果,支持今年向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。它可能成为首款获批治疗实体瘤的TCR细胞疗法。

2022年生物医药M&A市场中,哪些公司值得关注?

▲Adaptimmune的工程化TCR-T细胞疗法(图片来源:Adaptimmune公司官网)

该公司的新一代TCR细胞疗法在T细胞表面不但表达了靶向肿瘤抗原的TCR,而且添加了增强T细胞活性的CD8α受体。基于这一策略开发的新一代靶向MAGE-A4的TCR细胞疗法已经在1期临床试验中显示出更好的抗癌活性。

该公司还在去年与罗氏(Roche)旗下基因泰克公司达成可达30亿美元的研发协议,开发基于诱导多能干细胞(iPSC)衍生的同种异体TCR细胞疗法,治疗多种癌症。

Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals是RNAi疗法开发领域的明星公司之一。该公司的产品管线中已经有3款获得FDA批准的RNAi疗法。其在研皮下注射的RNAi疗法vutrisiran正在接受美国FDA的审评,有望今年上半年获得批准。

Alnylam公司在脂质纳米颗粒(LNP)和GalNAc偶联技术上的突破,解决了将RNAi疗法递送到肝脏的难题,为RNAi疗法的开发铺平了道路。

目前,该公司正在致力于开发靶向肝脏之外器官的递送技术,并且已经在针对中枢神经系统递送方面获得了突破。在去年的研发日上,该公司表示,RNAi疗法有望造福常见病患者。

2022年生物医药M&A市场中,哪些公司值得关注?

图片来源:Alnylam官网

Alnylam已经与再生元达成为期多年的研发协议,开发治疗眼科和中枢神经系统疾病的RNAi疗法。该公司近日还与诺华达成协议,开发治疗肝衰竭的潜在疗法。

BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical公司拥有7款获批疗法,其中用于治疗5岁以上软骨发育不全(achondroplasia)儿童患者的Voxzogo(vosoritide)是首款获得美国FDA批准治疗这一疾病的疗法。

该公司的基因疗法valoctocogene roxaparvovec在治疗血友病A患者的3期临床试验中获得积极结果,接受一次基因疗法治疗的患者在接受治疗两年后,年出血率(ABR)较基线降低85%,优于凝血因子VIII预防治疗。基于试验数据,BioMarin计划在今年第二季度重新向FDA递交生物制品许可申请(BLA)。

血友病A基因疗法之外,该公司还有两款基因疗法处于1期临床试验阶段,用于治疗苯丙酮尿症和遗传性血管性水肿。它还在去年与Skyline Therapeutics达成研发协议,共同开发治疗遗传性心血管疾病的基因疗法。

CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics由诺奖得主Emmanuelle Charpentier博士联合创建。该公司与Vertex联合开发的基因编辑疗法CTX001已经在治疗输血依赖性β地中海贫血和严重镰刀型细胞贫血病患者的临床试验中显示出治愈性潜力。如果临床进展顺利,这一疗法有望在今年向美国递交上市申请,成为首款基于CRISPR基因编辑技术的获批疗法。

此外,该公司还在利用CRISPR/Cas9基因编辑开发治疗癌症的同种异体细胞疗法,研发管线中三款利用CRISPR基因编辑改造的同种异体CAR-T细胞疗法已经进入临床开发阶段。该公司与ViaCyte合作开发的同种异体胰岛β细胞替代疗法也已经进入临床开发阶段。这款疗法旨在产生避免患者免疫系统攻击的胰岛β细胞,达到治愈1型糖尿病患者的最终目的。

Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals已经开发出靶向RNA的反义寡核苷酸(ASO)药物发现平台,通过阻止与疾病相关的蛋白的生成,治疗或预防疾病的发生。该公司已经拥有3款获批疗法,其中治疗脊髓性肌萎缩的Spinraza是首款获得美国FDA批准的ASO疗法。

该公司已经与罗氏、辉瑞、拜耳、阿斯利康、诺华等大型药企达成合作,开发多款治疗心血管疾病和罕见疾病的ASO疗法。其配体偶联反义(LICA)技术通过将与特定受体结合的配体分子与ASO分子偶联在一起,让精准递送ASO药物到特定组织或细胞成为可能。

Karuna Therapeutics

Karuna Therapeutics处于一个关键阶段。该公司开发的在研疗法KarXT治疗精神分裂症患者的两项3期临床试验今年有望获得结果。KarXT由xanomeline和rospium chloride两种有效成分构成,旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时,减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。通过刺激毒蕈碱受体M1和M4受体,受体激动剂xanomeline可缓解精神分裂症患者的负面症状,如冷漠、社会驱动力减少。它还可以提高认知能力,并对改善其它精神症状,如幻觉和妄想很有帮助。

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▲Xanomeline“联手”trospium chloride,促成了KarXT的诞生(图片来源:Karuna Therapeutics公司官网)

去年11月,再鼎医药与Karuna Therapeutics就在大中华区开发、生产及商业化KarXT达成独家许可协议。

治疗精神分裂症之外,KarXT还在临床试验中用于治疗阿尔茨海默病患者的精神病发作。

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