【医伴旅】首个用于冷凝集素疾病的药物！FDA批准Enjaymo上市！

导语：冷凝集素综合征是指低温时冷凝集素引起肢体末端血管内红细胞凝集，发生皮肤微循环障碍，或伴轻度溶血性贫血为特征的自身免疫性疾病。美国FDA批准Enjaymo上市，将为这类患者带来治疗新选择。

2022年2月4日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Enjaymo(sutimlimab-jome)用于降低成人冷凝集素病(CAD)患者因溶血导致的红细胞输血需求。Enjaymo是第一种也是唯一一种被批准用于CAD患者的治疗方法，它通过抑制红细胞的破坏(溶血)来发挥作用。

CAD是一种慢性的、罕见的自身免疫性溶血性贫血，影响着美国大约5000人的生活。CAD患者可能会出现严重的贫血，这会导致疲劳、虚弱、呼吸短促、头晕、胸痛、心律不齐和其他潜在的并发症。

CARDINAL研究的首席研究员表示：“对于患有冷凝集素病的患者来说，就好像他们身体的免疫系统正在对自己发动战争。健康的红细胞每天都在遭受无情的破坏。我们首次推出了一种针对补体介导的溶血的治疗方法，这是许多CAD患者红细胞被破坏的根本原因。在这项关键的研究中，为期26周，通过对血红蛋白和胆红素水平的测量，证明使用sutimlimab可以改善患者的贫血情况。”

在CARDINAL研究中，Enjaymo达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为血红蛋白(Hgb)水平正常化≥12 g / dL或与基线相比，血红蛋白水平在治疗评估时间点(第23周、第25周和第26周的平均值)有所增加≥2 g / dL，以及从第5周到第26周不需要输血，或从第5周到第26周根据方案禁止使用药物。该研究也达到了其次要终点，包括血红蛋白的改善和胆红素正常化。

在CARDINAL研究中，最常见的不良反应（≥10%）包括呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。

在CARDINAL研究 (A部分)的26周治疗期结束后，符合条件的患者继续接受Enjaymo的扩展研究。

Enjaymo的推荐剂量是基于体重给药的(39-75kg的患者为6500mg，＞75kg的患者为7500mg)。前两周每周静脉注射Enjaymo，之后每两周注射一次。Enjaymo预计将于未来几周内在美国上市。

美国FDA已经授予Enjaymo突破性治疗称号和孤儿药称号，以及优先审查资格。除此之外，Enjaymo已经提交给欧洲和日本的监管机构，审查正在进行中。