这个漂亮的女孩叫艾米丽·怀特黑德。今年5月，她迎来了无癌生存9周年纪念日。和过去八年一样，她在社交平台上发布照片，站在阳光下，举着牌子，宣布自己又安全度过了一年。
艾米丽可能是近年来最著名的癌症幸存者，甚至美国前总统巴拉克·奥巴马都专门接待过她。这一切都与她战胜了一场可怕的疾病有关，更重要的是，她应该是第一个接受CAR-T细胞免疫治疗的患者，正如你所看到的，她的治疗取得了巨大的成功。
CAR-T治疗是一种与传统治疗完全不同的新型癌症治疗方法。自2012年以来，CAR-T细胞免疫疗法就像一匹黑马，闯入了人们的视野。多年来，我们持续关注各种CAR-T治疗的临床数据，并一直开展相关科普报道。2017年8月，首个CAR-T免疫疗法在美国推出。现在已经过去四年了。
6月22日，中国国家食品药品监督管理局(NMPA)的最新公告显示，复星凯特公司的CAR-T细胞治疗产品Yiqililunsai注射液(也称为Akirensai，代码:FKC876)已正式获得批准。这意味着中国迎来了首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品。这一消息立即席卷了癌症治疗圈的屏幕。毕竟，CAR-T治疗的推出可以说是完全补充了中国抗癌领域的最后一块拼图，让我们的癌症治疗水平走到世界前列。复星凯特的CAR-T细胞治疗产品一上市，我们就感到惊喜。另一个关于它的争论也开始迅速传播，上了头条！
根据网上关于复星凯特CAR-T治疗药物阿基仁赛注射液张药销售订单的报道，产品零售价格为120万元/包(约68ml)。对此，复星凯特表示，CAR-T产品的定价将综合考虑价值、疗效、成本等多种因素。定价方案尚未定稿，多方沟通正在进行中。虽然复星凯特暂时否认了120万/袋“天价抗癌药物”的谣言，但CAR-T治疗费用的问题仍然深深刺激着人们的神经。这可能是目前中国市场上最昂贵的抗癌药物。
网上宣传的120万元一袋的“天价抗癌药物”真的值得吗?事实上，在CAR-T治疗昂贵的治疗费用的问题上，我们并不是唯一的。早在2017年，世界上第一个CAR-T治疗在美国推出后，关于CAR-T治疗成本的讨论就没有停止过。近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Novartis' Kymriah、Gilead's Yescarta和Tecartus、Bristol-Myers Squibb's Breyanzi 和Abecma 5 CART-T疗法。这些产品的价格在37.3万美元到47.5万美元之间。(折合人民币240.8 - 306.6万元)。
为什么CAR-T治疗如此昂贵?这从它的治疗原则——个性化定制开始:
CAR-T，全称是嵌合抗原受体t细胞免疫疗法，嵌合抗原受体t细胞免疫疗法。这是一种已经存在多年的新型细胞疗法，但只是在最近几年才得到改进并用于临床。与其他免疫疗法类似，它的基本原理是利用患者自身的免疫细胞来清除癌细胞，但不同的是，这是一种细胞疗法，而不是药物。
CAR-T治疗的步骤如下:
第一步:从癌症患者身上分离免疫T细胞;
第二步:利用基因工程技术添加一种嵌合抗体，在识别肿瘤细胞的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。这个普通的T细胞将成为一个“特殊的力量”，并将它带在身边。一个强大的士兵携带GPS导航，随时准备发现癌细胞并发动攻击;
第三步:在这些“特种部队”创建后，制药公司需要在体外培养它们，以大量扩大CAR-T细胞。一般的病人需要数十亿甚至数百亿的CAR-T细胞;
第四步:将扩大的CAR-T细胞注射回患者体内。
当然，对于复杂的CAR-T治疗，这只是一个非常简单的陈述，在具体的手术过程中还需要进行非常复杂的临床操作。所有这些步骤都显示出其独特的特点:需要定制。即使是同一目标，由于基因设计和技术的不同，质量控制检验项目和标准也可能不同，无法复制。无法提高生产效率意味着CAR-T治疗天生就具有昂贵的标签属性。
那么，这些昂贵的抗癌药物到底有什么效果呢?
在疗效方面，前期YESCARTA登记研究显示，101例成年复发/难治性大b细胞淋巴瘤患者，随访1年，最佳总缓解率为82%，完全缓解率为54%;2年随访结果:中位随访时间为27.1个月，39%的受试者持续缓解，37%的受试者持续完全缓解。
如此高昂的价格对绝大部分的中国百姓是用不起的，即便是“救命药”。当然， 我们也不希望用到它！