這個漂亮的女孩叫艾米麗·懷特黑德。今年5月，她迎來了無癌生存9周年紀念日。和過去八年一樣，她在社交平台上釋出照片，站在陽光下，舉着牌子，宣布自己又安全度過了一年。
艾米麗可能是近年來最著名的癌症幸存者，甚至美國前總統巴拉克·奧巴馬都專門接待過她。這一切都與她戰勝了一場可怕的疾病有關，更重要的是，她應該是第一個接受CAR-T細胞免疫治療的患者，正如你所看到的，她的治療取得了巨大的成功。
CAR-T治療是一種與傳統治療完全不同的新型癌症治療方法。自2012年以來，CAR-T細胞免疫療法就像一匹黑馬，闖入了人們的視野。多年來，我們持續關注各種CAR-T治療的臨床資料，并一直開展相關科普報道。2017年8月，首個CAR-T免疫療法在美國推出。現在已經過去四年了。
6月22日，中國國家食品藥品監督管理局(NMPA)的最新公告顯示，複星凱特公司的CAR-T細胞治療産品Yiqililunsai注射液(也稱為Akirensai，代碼:FKC876)已正式獲得準許。這意味着中國迎來了首個獲批上市的CAR-T細胞治療産品。這一消息立即席卷了癌症治療圈的螢幕。畢竟，CAR-T治療的推出可以說是完全補充了中國抗癌領域的最後一塊拼圖，讓我們的癌症治療水準走到世界前列。複星凱特的CAR-T細胞治療産品一上市，我們就感到驚喜。另一個關于它的争論也開始迅速傳播，上了頭條！
根據網上關于複星凱特CAR-T治療藥物阿基仁賽注射液張藥銷售訂單的報道，産品零售價格為120萬元/包(約68ml)。對此，複星凱特表示，CAR-T産品的定價将綜合考慮價值、療效、成本等多種因素。定價方案尚未定稿，多方溝通正在進行中。雖然複星凱特暫時否認了120萬/袋“天價抗癌藥物”的謠言，但CAR-T治療費用的問題仍然深深刺激着人們的神經。這可能是目前中國市場上最昂貴的抗癌藥物。
網上宣傳的120萬元一袋的“天價抗癌藥物”真的值得嗎?事實上，在CAR-T治療昂貴的治療費用的問題上，我們并不是唯一的。早在2017年，世界上第一個CAR-T治療在美國推出後，關于CAR-T治療成本的讨論就沒有停止過。近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)準許了Novartis' Kymriah、Gilead's Yescarta和Tecartus、Bristol-Myers Squibb's Breyanzi 和Abecma 5 CART-T療法。這些産品的價格在37.3萬美元到47.5萬美元之間。(折合人民币240.8 - 306.6萬元)。
為什麼CAR-T治療如此昂貴?這從它的治療原則——個性化定制開始:
CAR-T，全稱是嵌合抗原受體t細胞免疫療法，嵌合抗原受體t細胞免疫療法。這是一種已經存在多年的新型細胞療法，但隻是在最近幾年才得到改進并用于臨床。與其他免疫療法類似，它的基本原理是利用患者自身的免疫細胞來清除癌細胞，但不同的是，這是一種細胞療法，而不是藥物。
CAR-T治療的步驟如下:
第一步:從癌症患者身上分離免疫T細胞;
第二步:利用基因工程技術添加一種嵌合抗體，在識别惡性良性腫瘤細胞的同時激活T細胞殺死惡性良性腫瘤細胞。這個普通的T細胞将成為一個“特殊的力量”，并将它帶在身邊。一個強大的士兵攜帶GPS導航，随時準備發現癌細胞并發動攻擊;
第三步:在這些“特種部隊”建立後，制藥公司需要在體外培養它們，以大量擴大CAR-T細胞。一般的病人需要數十億甚至數百億的CAR-T細胞;
第四步:将擴大的CAR-T細胞注射回患者體内。
當然，對于複雜的CAR-T治療，這隻是一個非常簡單的陳述，在具體的手術過程中還需要進行非常複雜的臨床操作。所有這些步驟都顯示出其獨特的特點:需要定制。即使是同一目标，由于基因設計和技術的不同，品質控制檢驗項目和标準也可能不同，無法複制。無法提高生産效率意味着CAR-T治療天生就具有昂貴的标簽屬性。
那麼，這些昂貴的抗癌藥物到底有什麼效果呢?
在療效方面，前期YESCARTA登記研究顯示，101例成年複發/難治性大b細胞淋巴瘤患者，随訪1年，最佳總緩解率為82%，完全緩解率為54%;2年随訪結果:中位随訪時間為27.1個月，39%的受試者持續緩解，37%的受試者持續完全緩解。
如此高昂的價格對絕大部分的中國百姓是用不起的，即便是“救命藥”。當然， 我們也不希望用到它！