重磅！全球首款FcRn拮抗剂获FDA批准

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准efgartigimod（Vyvgart，argenx），用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。Efgartigimod是一种首创的靶向治疗药物，它的获批为罕见病患者提供了一种新的治疗选择。

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gMG 是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致衰弱和可能危及生命的肌肉无力，并严重损害患者的独立性和生活质量。大多数gMG患者具有免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体最常针对骨骼肌烟碱型乙酰胆碱受体。Efgartigimod是一种抗体片段，旨在减少gMG患者的致病性IgG抗体并阻断IgG的再循环过程。这种新型药物与新生儿Fc受体（FcRn）结合，该受体在全身广泛表达，并在挽救IgG抗体免于降解中发挥核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体水平。

在3期、随机、安慰剂对照ADAPT试验中，该试验入组了187例gMG成人患者。在至少一种MG药物稳定剂量的背景下，所有患者的重症肌无力-日常生活活动评分至少为5分。在26周内，84例患者被随机分配接受efgartigimod 10 mg/kg，83例接受匹配的安慰剂。两种治疗均为每周期4次输注，每周1次输注。Efgartigimod治疗可降低gMG患者的疾病负担，改善患者的体力和生活质量。此外，这些益处在早期就被观察到，并且是可重复和持久的。

主要研究者James Howard教授表示，相对于其他可能需要4个月、6个月甚至10个月才能起效的治疗方法而言，efgartigimod是一种治疗起效非常迅速的药物，其副作用特征与安慰剂非常相似。gMG患者一直需要针对疾病潜在发病机制并得到临床数据支持的新治疗方案，efgartigimod的获批代表了受这种疾病影响的gMG患者和家庭的一个重要新进展。该疗法有可能降低gMG的疾病负担，并改变治疗这种疾病的方式。

医脉通编译自：FDA Approves New Myasthenia Gravis Drug - Medscape - Dec 17, 2021.