新京報訊（記者 張秀蘭）4月16日，渤健公司宣布，富馬酸二甲酯腸溶膠囊（以下簡稱富馬酸二甲酯）獲得國家藥監局準許，用于治療複發型多發性硬化。該藥曾納入臨床急需境外新藥名單。
多發性硬化（以下簡稱ms）是一種終身、進展性自身免疫中樞神經系統疾病，主要特征是中樞神經系統受累逐漸引起肢體殘疾，并出現運動、視覺和認知等神經功能障礙。如得不到及時規範治療，大多數患者會因不可逆的神經功能缺損而緻殘。資料顯示，中國多發性硬化确診患者中，僅有約10%正在接受疾病修正治療。ms是青壯年非創傷性神經系統殘障第二大原因，複發型ms是該病最常見類型，約85%患者确診時為此分型。
“國際上多發性硬化以疾病修正治療（dmt）作為标準治療手段。”首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長王擁軍教授表示，ms病理特征、臨床表現和病程均具有很強的異質性，個體化治療至關重要。臨床試驗結果和超過十年的真實世界證據充分驗證了富馬酸二甲酯的療效、安全性和耐受性。
富馬酸二甲酯最早于2013年上市。迄今為止，全球已有超過50萬多發性硬化患者接受富馬酸二甲酯的治療。2018年5月，ms被列入國家衛生健康委員會等五部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。2020年11月，富馬酸二甲酯被國家藥品監督管理局藥品審評中心列入第三批臨床急需境外新藥名單。
校對 陳荻雁
來源：新京報