專家觀點——康春昕：中國細胞産業發展現狀、趨勢、難點、堵點、痛點、建議

近年來，細胞技術成為全球科技與産業競争的重要“新賽道”，被譽為新質生産力代表，未來經濟的新引擎，受到越來越多政府和市場主體的關注。中國科技投資就大陸細胞産業發展相關問題專訪了中國開發區協會幹細胞和生物醫藥産業發展專委會主任委員康春昕，以飨讀者。

中國科技投資：大陸細胞産業發展現狀與趨勢？

康春昕：

（一）大陸細胞科技水準位于國際前列

目前，大陸細胞科技研發水準總體上處于全球第二，但原創成果與美國差距依然明顯。

從基礎研究看，大陸在造血幹細胞、胚胎幹細胞、間充質幹細胞和誘導多能幹細胞（iPS）等多個領域都取得了突出成果，但基礎研究仍然是歐美日西方發達國家領先，2000—2019年大陸在幹細胞領域共發表文獻56913篇，排名全球第二。

從臨床研究看，截至2023年8月，全球登記幹細胞臨床研究項目共9915項，其中美國4606項，大陸985項，長期位居全球第二。

（二）大陸細胞産業發展潛力巨大

大陸細胞産業市場需求巨大。細胞醫療是繼藥物治療、手術治療之後的又一場醫療革命，代表着未來醫療發展的方向。随着大陸老齡化社會現象逐漸凸顯，加之人口基數較大，罹患各種疾病的人數不斷增多，尤其是以慢性病和惡性良性腫瘤等疾病為主的人數不斷增加。《全國第六次衛生服務統計調查專題報告》顯示，2018年，大陸55歲至64歲人群慢性病患病率達48.4%，65歲及以上老年人發病率達62.3%。2020年，全球新發癌症病例1929萬例，大陸占全球23.7%；全球癌症死亡病例996萬例，大陸占全球30%。細胞産業在治療這些疾病方面将會發揮重要作用。

大陸細胞産業的重要領域和關鍵環節取得了較大進展。臨床試驗方面，截至2023年3月，大陸共有42家企業的62款幹細胞藥物臨床試驗申請（IND）獲得受理，30家企業的47款獲得臨床默示許可，誘導多能幹細胞（iPS）藥物臨床試驗申請（IND）也逐漸增多。産品獲批方面，截至2022年初，全球經準許的細胞治療産品共33款，包括12種免疫細胞産品和21種幹細胞産品，大陸2款獲批細胞治療産品均為免疫細胞産品，整體水準處于第二梯隊。産業鍊條方面，大陸細胞産業目前主要集中在上遊采集和存儲階段，國家層面已布局了7家臍帶血造血幹細胞庫、2家幹細胞資源庫，大部分省市級也建立了成體幹細胞庫，還有衆多市場化存儲企業。

（三）生物經濟先導區将帶動細胞産業快速發展

國家《“十四五”生物經濟發展規劃》明确在京津冀、長三角、粵港澳大灣區、成渝雙城經濟圈等城市建設生物經濟先導區，有望促進細胞産業制度架構和政策體系創新，有望推動細胞産業發展模式和路徑探索，有望推動一批細胞科技與産業創新平台集中建設，引導和帶動細胞産業快速健康發展。

目前，規劃建設的先導區細胞産業發展具備一定的基礎。截至2022年3月，全國共有137家幹細胞臨床研究機構備案和112項項目備案，其中京津冀、長三角、大灣區三個區域的備案機構占全國53.28%，備案項目占全國58.93%。

中國科技投資：大陸細胞産業發展面臨的哪些突出問題及瓶頸制約？

康春昕：

（一）細胞産業化路徑存在堵點

目前，細胞産業發展較快的美國和日本都具有比較清晰的産業發展路徑。其中，美國形成了按藥品管理的路徑，但按《喬丹法案》給予病人選擇應用細胞技術治療的權力；日本形成了既允許細胞技術應用也可以申報注冊藥物的“雙軌制”。

相比之下，大陸細胞産業化路徑形式單一，突出表現在細胞研究和技術不允許進入臨床應用，産業路徑和發展模式隻有申報藥物注冊一條路可走，限制了細胞技術治療的臨床應用，大大增加了藥物申報注冊成本和投資風險，不利于成藥，成為大陸細胞産業化路徑的最大堵點。

（二）細胞産業化監管存在不協調的難點

目前，細胞項目臨床研究階段主管部門是衛健委，臨床試驗階段主管部門是藥監局，臨床研究和臨床試驗階段各自産生了大量有用的資料，由于監管的不協調，臨床研究階段産生的大量資料，因為與藥物申報的資料平台、标準不同，在申報藥物臨床試驗時不被認可，臨床試驗資料也無法回報給研究階段，導緻技術成果向藥品注冊轉化過程中，須從零開始，這不僅極大浪費了科研經費和科技成果轉化的機會，而且降低了細胞藥物注冊上市效率，同時，缺乏臨床試驗資料的回報，技術研發和臨床研究得不到疊代和修正所需的資料支撐，大大減緩了産業化程序。

（三）細胞産業鍊中下遊存在突出痛點

臨床研究經費籌措管道較少，國家支援資金不足，開展實質性臨床研究的機構較少，機構開展的研究項目也較少，技術轉化和藥物申報注冊進展較慢。截至2022年3月，70家備案機構完成項目備案，但其他67家備案機構尚無項目備案。截至2022年9月，大陸已有36個幹細胞新藥項目獲得國家臨床默示許可（IND），但目前尚未有1例幹細胞藥品獲批。

中國科技投資：如何促進大陸細胞産業高品質發展？

康春昕：

（一）大力推進生物經濟先導區建設

加快落實《“十四五”生物經濟發展規劃》提出的生物經濟先導區建設，建議優先在先導區基礎條件比較完善的城市發力，先行先試科技創新、準入與監管、金融創新等關鍵舉措，尋求破解細胞産業發展難點和堵點的有效方案，探索适合大陸國情的産業化發展路徑。

成立生物經濟先導區管委會。管委會負責先導區規劃建設重要工作和重大事項的指導、統籌協調，做好先導區建設協調和日常管理工作。

在先導區設立細胞治療技術專家審定委員會。該委員會由相關專業的專家組成，主要負責審定臨床應用技術的選擇、标準體系、倫理規範，确定受試的病種與患者，開展醫療仲裁。

推動細胞技術臨床應用政策在先導區先行先試。建議盡快在先導區有條件的醫療機構設立研究型醫院、研究型病房或轉化醫學研究中心等，賦予其更加靈活的先行先試政策，并把研究型醫院、研究型病房或轉化醫學研究中心等作為細胞基礎科研、細胞技術臨床研究和應用與臨床試驗、藥物注冊上市的橋梁與紐帶，針對特定病種或患者探索并允許在研究型醫院、研究型病房或轉化醫學研究中心等開展細胞技術臨床研究和應用，系統收集和記錄程序資料，如條件成熟即可進入藥物申報程式，推動細胞治療技術研究、應用和藥品申報關聯。

（二）着力建設細胞産業資料協同平台和創新聯合體

目前，細胞産業鍊各環節資料和平台離散式存在，基本沒有應用價值，建議：建立統一的大資料服務平台，實作技術研發、臨床研究、臨床試驗等資料在同一資料平台上傳輸、共享并互認，解決産業鍊條上資料标準不同導緻的無法協同、互相分割帶來産業化緩慢的問題。

大體量的産業大資料是基于大陸國情的細胞産業的寶貴财富，是國家和企業巨大資金投入的成果，應發揮産業大資料協同效應推動細胞産業進步。因為大資料協同技術能夠打破資訊孤島困境，盤活資料潛在價值，推動各環節、部門之間形成統一高效、互聯互通的資料和資源共享布局，是以大資料及協同平台可以為基礎研究、臨床研究和臨床試驗提供強大支撐，為産業快速疊代和更新，為技術創新和産品研發與生産賦予新動能，推動細胞領域産學研用協同創新和科研成果轉化落地。

鼓勵有條件的研究型醫院、科研機構、企業組成協同創新聯合體，搭建多級資源關聯的産學研交流平台，聚焦細胞産業關鍵核心技術突破，提高臨床資源利用效能，通過大資料及協同平台和創新聯合體的互相促進和融合，實作産、學、研、用、金有機統一，互相協同，加快細胞産業化快速健康發展。

（三）加快建立健全細胞産業發展資金保障

充分發揮政府專項資金對細胞産業的支援引導作用，設立面向臨床研究的政府專項資金，吸引撬動社會各類資本積極參與細胞産業發展。設立面向臨床試驗階段項目的專項資金，以中央預算内投資補助方式鼓勵和支援藥品盡快注冊上市，設立細胞産業融資項目資訊庫，發揮先導區基金、科技創新基金、産業基金的作用，鼓勵金融機構、投融資機構、保險機構等提高對細胞産業的資金支援，推進資金多元化供給。

（四）及時總結推廣成功經驗

鼓勵先導區大膽開拓、勇于創新，遇到新的障礙和問題及時向有關部門請示彙報，提出先行先試方案供決策參考。支援中國開發區協會幹細胞和生物醫藥産業發展專業委員會及時提煉、總結和宣傳各地成功經驗，推進大陸細胞産業快速健康發展，努力形成具有國際競争力的細胞産業叢集，為健康中國乃至人類命運共同建設提供有力支撐。