文/ZEALER、莊時利和
美國頂級癌症治療和研究機構希望城市（City of Hope）國家醫療中心周二釋出公告稱，在臨床前研究中，該機構科學家開發出一種能殺死所有實體惡性惡性良性腫瘤（癌瘤）的靶向化療藥物。
然而，中文網際網路流傳的“美機構研發出能殺死所有實體癌瘤的藥物”這個消息，可信嗎？鳳凰網《CC情報局》請教了科普作家莊時利和、ZEALER，他們表示，這種藥物我們每年都能見到幾個到幾十個，對于真實效果還需持謹慎态度。
僅在動物模型中殺死癌細胞，人體臨床才可驗證真實患者是否有效
公告裡所提及的臨床前研究，已經以論文的形式發表在《細胞化學生物學》期刊上。前文提及的這款藥物（AOH1996），是一款用來遏制惡性良性腫瘤細胞增殖的口服小分子PCNA（增殖細胞核抗原）抑制劑。
背後的原理也很容易解釋。增殖細胞核抗原在DNA複制和修複的過程中非常重要，這款藥物特别針對增殖細胞核抗原的一個癌變形，這種蛋白質在所有擴充瘤的DNA複制和修複過程中起着關鍵作用。
根據臨床實驗前研究的報告，研究人員在70多個癌細胞系和幾組正常細胞中測試了AOH1996。這種研究性療法阻止了帶有損傷DNA的細胞在G2/M階段分裂，并阻止了在S階段複制錯誤的DNA。最終結果的結果是，AOH1996引發了癌細胞的死亡（或者叫凋亡），同時并沒有中斷健康幹細胞的繁殖周期。
随着動物模型驗證藥物可行性後，AOH1996也已經進入Ⅰ期臨床試驗階段，該階段主要測試藥物的安全性和推薦使用劑量等情況。根據美國臨床試驗資料庫的資料顯示，這個階段的試驗預期在明年3月底前結束。也就是說，大概在一年左右的時間裡，我們就能看到這款藥物在真實患者身上使用的資料（clinicaltrials.gov）。
進入臨床試驗階段的藥物中，最終隻有約1/10可以獲批上市，需謹慎觀察
根據曆史資料，所有候選藥物能通過臨床試驗最終獲批上市的機率（likelihood of approval，LOA）是9.6%，如果除開失敗率最高的惡性良性腫瘤類（oncology）藥物臨床試驗的話，這個數字是11.9%。
具體來說，
Ⅰ期臨床試驗平均花費100~300萬美金，成功率63.2%；
Ⅱ期臨床試驗平均花費400~1200萬美金，成功率30.7%；
Ⅲ期臨床試驗平均花費3000~5000萬美金，成功率58.1%；
新藥生産上市注冊申請/生物制品許可申請（NDA/BLA）到最終獲批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期臨床的話，平均還要相當于一次Ⅰ期臨床試驗的花費。
是以每10個有資格進入臨床試驗階段的藥物當中，最終隻有1個可以獲批上市。
這還是抛開海量的在細胞實驗或者動物試驗階段就折戟沉沙的藥物，而今天媒體報道的這款藥就還處于細胞實驗階段。
希望城市（City of Hope）的臨床試驗确實非常多，癌症研究水準很強，但是還是要看後續這款藥的臨床試驗結果，謹慎觀察吧。對于惡性良性腫瘤患者而言遵循指南治療才是最重要的。