21CC(cancercare)，我們關注與癌症相關的一切！21世紀新健康研究院創新資訊欄目——21CC惡性良性腫瘤情報，梳理一周惡性良性腫瘤資訊，全面聚焦癌症防治，早發現早診斷早治療，與君健康同行。
一、新藥（新适應症/技術）獲批
- 百濟神州PD-1抑制劑在中國獲批第11項适應症
5月23日，百濟神州宣布其PD-1抑制劑百澤安®（替雷利珠單抗）已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）準許，聯合紫杉醇和鉑類藥物或含氟尿嘧啶類和鉑類藥物用于不可切除的局部晚期、複發或轉移性食管鱗狀細胞癌的一線治療。
本次獲批是基于RATIONALE 306試驗（NCT03783442）資料。該試驗是一項随機、安慰劑對照、雙盲的全球3期臨床研究，在亞太、歐洲和北美的研究中心共入組649例患者，旨在評價替雷利珠單抗聯合化療作為不可切除的、局部晚期複發性或轉移性ESCC患者一線治療的療效和安全性。
- 放射治療計劃軟體獲批上市
近日，國家藥品監督管理局準許了上海聯影醫療科技股份有限公司生産的“放射治療計劃軟體”創新産品注冊申請。
該産品适用于制定光子束和電子線的外照射放療計劃。其核心技術主要包括自動布野技術和自動計劃優化技術，前者根據患者體位、靶區位置和投影形狀等資訊，自動設計機架射束角度和準直器角度；後者通過預設的方案自動調整相關優化目标，使得最終計劃的各項要求達到處方要求。與現有放射治療計劃軟體相比，可減少人工操作步驟，降低使用者工作強度，減輕對使用者操作經驗的依賴。
- 拜耳PI3K抑制劑“可泮利塞”在中國獲批
5月23日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，拜耳（Bayer）PI3K抑制劑注射用鹽酸可泮利塞（copanlisib）在中國申報的首個适應症上市申請已獲得準許。根據中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）優先審評公示，該申請針對适應症為：治療既往至少接受過兩種系統性治療的複發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
二、研發/臨床/市場進展
- 正大天晴帕妥珠單抗生物類似藥申報上市
5月24日，CDE官網顯示，正大天晴帕妥珠單抗注射液的上市申請獲受理，用于治療乳腺癌。帕妥珠單抗是一款靶向表皮生長因子受體2（HER2）的重組化人源單抗，通過阻斷HER2與其他HER家族受體（包括HER3）二聚物來抑制HER2信号通路的配體依賴性激活。
原研為羅氏的帕捷特（Perjeta），2012年6月首次獲FDA準許上市。國内布局帕妥珠單抗生物類似藥共有7家企業，其中齊魯制藥的帕妥珠單抗生物類似藥已在今年1月申報上市，雙鹭藥業、複宏漢霖、海正藥業和石藥集團目前處于臨床III期階段。
- 君實生物PD-1聯合療法上市申請獲受理
5月22日，君實生物公告稱，收到國家藥品監督管理局核準簽發的《受理通知書》，特瑞普利單抗（商品名：拓益®， 産品代号：JS001）聯合注射用紫杉醇（白蛋白結合型）用于 PD-L1 陽性（CPS≥1） 的初治轉移或複發轉移性三陰性乳腺癌的治療的新适應症上市申請獲得受理。
特瑞普利單抗注射液是中國首個準許上市的以 PD-1 為靶點的國産單抗藥物，正在進行或已完成的關鍵注冊臨床研究在多個瘤種範圍内評估特瑞普利 單抗的安全性及療效，包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝 癌、腎癌及皮膚癌等。截至本公告披露日，特瑞普利單抗的 6 項适應症已于中國 獲批。
- 和黃醫藥/武田醫藥呋喹替尼獲FDA優先審評資格
5月26日，和黃醫藥與武田（Takeda）宣布，美國FDA已受理呋喹替尼（fruquintinib）用于治療經治轉移性結直腸癌成人患者的新藥上市申請，并授予其優先審評資格，PDUFA日期為2023年11月30日。
呋喹替尼是一種高選擇性、強效的口服血管内皮生長因子受體（“vegfr”）-1、-2及-3抑制劑。倘若獲得準許，呋喹替尼将成為美國首個且唯一獲批用于治療經治轉移性結直腸癌的針對全部三種vegf受體的高選擇性抑制劑。
- 一線治療腎癌和宮頸癌，默沙東K藥顯著延長患者生命
2023年美國臨床惡性良性腫瘤協會即将召開，默沙東（MSD）公司報告了重磅PD-1抑制劑Keytruda，作為一線組合療法的一部分，治療晚期腎細胞癌和宮頸癌的3期臨床試驗結果。
在治療晚期腎細胞癌的3期臨床試驗中，Keytruda與酪氨酸受體激酶抑制劑Lenvima聯用，為患者提供顯著總生存期（OS）獲益。随訪時間為4年時，Keytruda加Lenvima與活性對照相比，降低了21%的死亡風險（HR=0.79，[95% CI，0.63-0.99]）。Keytruda組合療法組24個月和36個月的預計總生存率分别為80.4%和66.4%，相比之下活性對照組的數值為69.6%和60.2%。
- 西曲替尼聯合O藥二線NSCLC III期研究失敗
5月24日，Mirati Therapeutics宣布，西曲替尼（sitravatinib）聯合納武利尤單抗治療非小細胞肺癌（NSCLC）的III期SAPPHIRE研究在最終分析中未達到顯著改善患者總生存期的主要終點。不過，Mirati并未公布具體資料，其計劃在未來披露。
SAPPHIRE研究是一項多中心、随機、開放标簽、陽性藥物對照的III期臨床試驗，共納入532例患者，旨在評估西曲替尼聯合納武利尤單抗對比多西他賽二線治療既往接受鉑類化療和免疫檢查點抑制劑治療後進展的晚期非鱗狀NSCLC（NSQ-NSCLC）患者的有效性和安全性。該研究為西曲替尼第一項注冊性III期臨床試驗。雖然該研究未達到主要終點，但是Mirati表示，主要研究者（PI）可以選擇繼續治療有臨床獲益并希望繼續接受治療的患者。
- 來凱醫藥首個自主研發藥物獲批臨床
5月21日，來凱醫藥宣布其自主研發的抗惡性良性腫瘤潛在新藥LAE102抗體5月20日獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的新藥臨床試驗研究申請（IND）許可。這是來凱醫藥成立以來第一個獲批臨床的原創新藥項目。
LAE102是一種全新機制、強效及選擇性的單克隆抗體(mAb)，針對一個全球新靶點，對惡性良性腫瘤生長、免疫激活、肌肉再生和造血發育等都有調控作用。此次獲批的是一項針對實體瘤的I/II期臨床研究，适應症為非小細胞肺癌。
三、惡性良性腫瘤投融資與企業動态
- PharmEnable獲750萬美元Pre-A輪融資
5月23日，「PharmEnable」完成Pre-A輪融資，總金額為750萬美元。該輪融資由MP Healthcare Venture Management領投，Wren Capital、Martlet Capital、O2h Ventures以及University of Cambridge Seed Funds跟投。
PharmEnable是一家專注于化學新體、化學衍生物和複雜化學結構的藥物研發公司，以開發治療癌症和神經系統疾病的新一代小分子藥物為目标。據悉，本次融資所得資金将用于推進PharmEnable在惡性良性腫瘤學和神經病學方面全資項目與合資項目的組合發展以及支援其研究平台的進一步拓展。
- 因美納主動召回基因測序儀
5月22日，國家藥監局釋出公告，因美納（中國）科學器材有限公司報告，由于發現一個網絡安全隐患，可能導緻儀器分析無法生成正确的結果或對資料安全造成潛在風險，因美納股份有限公司Illumina.Inc.對基因測序儀（國械注進20183400291）主動召回。召回級别為二級召回。涉及産品的型号、規格及批次等詳細資訊見《醫療器械召回事件報告表》。
- Pyxis Oncology收購Apexigen完善ADC技術平台
5月24日，Pyxis Oncology宣布将以全股票交易方式（all-stock transaction）收購Apexigen，總交易金額約為1600萬美元。新聞披露後，Apexigen股價盤後大漲45%。
通過收購，Pyxis Oncology将獲得Apexigen兔單克隆抗體和突變譜系引導的人源化技術抗體藥物發現平台APXiMAB™，進一步完善其抗體偶聯藥物技術平台（FACT ADC toolkit）。使用APXiMAB™平台發現的抗體具有高親和力、高特異性和高穩定性等優勢。Apexigen曾利用其發現了多種潛在的FIC臨床産品，并成功與諾華等多家公司達成授權合作。
四、21CC一周觀點
- 北京大學人民醫院黨委書記、副院長王建六：醫療技術是醫院高品質發展的關鍵
“醫院的高品質發展無外乎兩方面——醫療品質和醫療人才，這兩者都離不開醫療技術，優質的醫療技術被優質的醫療人才掌握，就能形成高品質的醫療結果，醫院高品質發展的關鍵是醫療技術，怎樣把最新的醫療技術用到合适的病人身上、産生合适的效果，這是醫院管理者要思考的重要問題。”在不久前的博鳌亞洲論壇健康産業國際論壇上，北京大學人民醫院黨委書記、副院長王建六表示。
王建六進一步指出，個體化、微創化是外科的重要發展趨勢，目前如此多新技術、新裝置都可以促進個體化理念更加深入和細化。
“個體化診療在婦科惡性良性腫瘤手術中得到了較好的應用，此前婦科惡性良性腫瘤術後需要進一步切除髒器和淋巴等，還要放化療，雖然患者可以得到治愈或者長期生存，但生活品質大受影響，仍然離不開醫院，很難作為正常的家庭成員和社會人發揮價值，是以在惡性良性腫瘤治療過程中，我們不僅要考慮治療效果，還要考慮患者的生活品質。”王建六表示。
據介紹，2014年，王建六在國内婦科惡性良性腫瘤領域率先開展前哨淋巴結手術，讓更多“無辜”的淋巴結避免被切除，有效減少手術并發症。“之前每個患者需要切除幾十個淋巴結，其中大部分都沒有出現癌細胞轉移，屬于正常免疫器官，但還是被切掉了。”王建六表示。
據了解，臨床上治療早期乳腺癌的首選方式為手術治療，腋窩淋巴結清掃術可及時控制患者病情，但會破壞腋窩淋巴結的解剖學結構，術後出現多種并發症，對患者造成的傷害較大，生活品質大幅降低。
而采用前哨淋巴結切除術治療早期乳腺癌。不僅能保留腋窩組織結構的完整性，而且若患者活檢結果為陰性，則不必要進行腋窩淋巴結清掃術，有利于減少術後并發症的發生，改善患者術後的生活品質。
- 甲狀腺疾病“重女輕男”，加強早篩早診助力女性甲狀腺健康
“甲狀腺癌是發病率上升很快的癌症，女性甲狀腺癌發病率較男性而言更快，育齡女性患甲狀腺疾病如果沒有得到有效治療将增加妊娠并發症發生風險。此外，甲狀腺疾病發病隐匿，不易被發覺，多數患者在進行檢查前并不能确定自身患甲狀腺疾病，容易因漏診、誤診贻誤病情，危害女性的身體健康。” 在5月25日舉行的第十五屆國際甲狀腺知識宣傳周啟動會中，中華醫學會内分泌學分會副主任委員單忠豔向21世紀經濟報道等媒體表示。
單忠豔建議，備孕和妊娠期女性要普遍篩查甲狀腺疾病。另外，二胎及以上、年齡大于30歲，有自身免疫疾病、一級親屬有自身免疫性甲狀腺疾病、有頸部及甲狀腺放射史等婦女都屬于甲狀腺疾病高危人群，應及早篩查甲狀腺功能。“要關注女性甲狀腺健康，加強甲狀腺疾病早認知、早篩查、早診斷、早治療。”
中華醫學會内分泌學分會名譽主委、亞太地區甲狀腺學會副主席滕衛平指出，碘與甲狀腺疾病密切相關，碘過多或缺乏都會影響甲狀腺健康，正确認知甲狀腺疾病、關注甲狀腺健康，要學會如何科學用碘。滕衛平建議，要提升科學用碘意識，學習科學補碘的方式方法，既要防止碘缺乏，也要避免碘過量帶來的危害。
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