進口使用氯巴占正在拟出台明确的流程。方案一旦正式實施，患者将不用再冒着“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自代購藥品，可依托醫療機構申請合規使用。（患者家屬供圖/圖）
堅冰正在打破——數千癫痫患兒有救了，但最初的藥物代購者“鐵馬冰河”，卻仍身陷囹圄。
2022年3月29日，國家衛健委在官網釋出關于就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見的公告，意見回報截止時間為4月28日。
依據征求意見稿，進口使用氯巴占正在拟出台明确的流程。方案一旦正式實施，患者将不用再冒着“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自代購藥品，可依托醫療機構申請合規使用。
11天前，3月18日，網名為“鐵馬冰河”的氯巴占代購者被控走私、販賣、運輸毒品罪一案在鄭州市中牟縣法院開庭審理。作為一種抗癫痫發作藥物，氯巴占是國家管制第二類精神藥品，根據大陸刑法規定，屬于“毒品”範圍。
由于氯巴占未在國内上市，過去數年間，癫痫患兒家長口口相傳引薦海外代購，通過郵寄、快遞等方式代購此藥。2021年7月，随着代購“鐵馬冰河”和4名患兒家屬被警方控制，這條地下購藥通道被阻斷（具體參見2021年12月9日，南方周末報道《“販毒”母親獲釋背後：上千患兒用藥告急，“救命藥”何時特批？》）。
國家衛健委征求意見稿一經釋出，患者家屬的建議如雪片兒般湧來。2022年3月30日晚10點，癫痫患兒家屬代表馬欣告訴南方周末記者，為解病患家庭的真實需求，他們面向病患家庭發起了問卷調查，連結上線不到3小時，就接到了263個送出回報。
“希望方案能夠盡快實施，很多孩子‘斷藥’等不起了。”患者組織“一米陽光嬰兒痙攣症病友群”的群主“松松爸爸”告訴南方周末記者。2021年底，“松松爸爸”牽頭釋出了一封數千癫痫患兒家長的聯名求助信，引發各界廣泛關注。
目前來看，政策何時才能正式出台，落地過程中應避免哪些問題，如何簡化流程提高藥物可及性，這些備受癫痫患兒家屬，乃至整個罕見病群體關注的議題尚無定論。
“這一次的方案不僅涉及氯巴占一個藥，在罕見病領域，類似的國外有、國内沒有的藥物還有很多。”北京病痛挑戰公益基金會首席醫學與創新官龍天偉告訴南方周末記者，倡導建立一套完善的臨床急需藥物的臨時進口工作方案，勢必将惠及更多患者。
5家醫療機構拟臨時進口
馬欣的女兒2022年5歲多，馬上就該上國小了。4月齡時，她在北京被确診為Dravet綜合征，這是一種少見的由遺傳因素引起的進行性的癫痫，因發作頻率高，對孩子認知功能障礙損害比較嚴重，藥物治療效果也比較差。
終身服藥是控制癫痫發作，減少孩子腦損傷的最重要途徑。國内有開浦蘭、德巴金、奧卡西平、妥泰等十餘種可用來控制癫痫發作的藥物。而對那些在使用至少2種以上抗癫痫發作藥物之後，仍無法控制病情，患上藥物難治性癫痫的孩子來說，使用國内未上市的氯巴占來控制癫痫發作，就成了沒辦法的辦法。
這是一種早已過了專利保護期，價格低廉的化學藥物。最早由深耕中樞神經系統疾病的丹麥靈北制藥公司(Lundbeck)研發，法國藥企賽諾菲、英國藥企MartindalePharma等均有生産，在英國、法國、德國、意大利、阿根廷、印度等多國上市。
但在國内，作為國家管制的二類精神藥品，私下買賣氯巴占均屬違法行為，有代購者被檢察院提起公訴羁押至今，患兒家庭亦陷入用藥難題。
國家衛健委在官網釋出了征求意見稿。（國家衛健委官網截圖/圖）
依據最新釋出的《氯巴占臨時進口工作方案（征求意見稿）》，拟定的申請流程，分為以下幾步：國家衛健委組織提出氯巴占臨床需求量，确定使用醫療機構名單，標明牽頭進口的醫療機構；牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請，按要求提供相關材料；國家藥監局收到醫療機構相關申請後，對符合要求的，在3個工作日内複函，出具進口準許證；進口機關持進口準許證直接向海關辦理通關手續。此類進口藥品，無需進行口岸檢驗。
“這次出台的征求意見稿，理清楚了幾個相關部門的工作職能、權責義務。”在藥企工作的資深惡性良性腫瘤藥物項目管理者劉姚告訴南方周末記者，臨時進口藥物的申請主體，被明确為臨床醫療機構，排除了個人、罕見病組織等形式。而藥品進口後的使用管理，包括臨床用途、安全有效性、不良反應報告等，也歸屬于醫療機構。
征求意見稿附錄的名單顯示，拟牽頭進口和使用氯巴占的醫療機構名單，覆寫全國31個省份和直轄市，包括北京協和醫院、複旦大學附屬華山醫院、深圳市兒童醫院等50家，拟依托《中國罕見病診療服務資訊系統》和全國罕見病診療協作網，加強藥品使用的科學化管理。
患者家屬建議“簡化流程多開藥”
“患者家屬呼籲的藥品管理法第六十五條，終于被激活，且提出了一個比較明确的工作路徑。”馬欣的丈夫陳彤告訴南方周末記者。
2021年年底，國家藥監局接受南方周末記者采訪時說，對國内沒有準許上市的藥品，如臨床救治急需，醫療機構可以按照藥品管理法第六十五條規定，申請進口少量藥品用于救治患者，由國家藥監局或國務院授權的省政府準許（目前國務院已授權海南省、廣東省）進口。為控制使用過程中的安全性有效性風險，應當由醫療機構提出申請，并負責藥品的具體使用。（具體參見2021年12月15日南方周末報道《國家藥監局答南周：氯巴占等急需罕見病藥如何入境？》）
而在國家衛健委最新公布的《臨床急需藥品臨時進口工作方案（征求意見稿）》中，又進一步明确了，該政策适用于“國内無注冊上市、無企業生産或短時期内無法恢複生産的境外已上市臨床急需少量藥品”。有3類藥品可以走這一通道，具體包括：用于治療罕見病的藥品；用于防治嚴重危及生命疾病，且尚無有效治療或預防手段的藥品；用于防治嚴重危及生命疾病，且具有明顯臨床優勢的藥品。
氯巴占在被列入範疇之後，家屬最關心的問題，是在實際操作中，政策如何更好地落地。
“在真正接觸病人的醫療機構，包括臨床科室的醫生、院上司及行政人員，他們有沒有動力推動臨時進口藥物的真正落地？”作為北京市某三甲醫院的臨床外科醫生，陳彤希望征求意見稿能進一步簡化流程，最大限度減少醫療機構使用藥品的阻力。
譬如，《臨床急需藥品臨時進口工作方案(征求意見稿)》提到，屬于罕見病用藥的，原則上應當依托《中國罕見病診療服務資訊系統》和全國罕見病診療協作網加強藥品使用的科學化管理。陳彤建議可将“原則上應該”改為“鼓勵使用”——為非協作網内的醫院留下申請的路徑，讓更多的醫院參與進來，患者才更有可能友善地獲得藥物。
“松松爸爸”更關心用藥便利性。《氯巴占臨時進口工作方案（征求意見稿》顯示，處方醫師需滿足從事癫痫或兒童癫痫診治10年以上，副主任醫師或主任醫師，具有麻醉藥品和精神藥品處方權，熟悉氯巴占的用法用量、治療效果評估、不良反應監測與處理等多項要求，且在開具處方時，應按照目前各自所在醫院苯二氮 類藥品使用要求，且每張處方最多不得超過1個月用量。
“照此規定，病患家庭幾乎每個月都要跑一次醫院，大醫院的專家号又很難挂到，而且現在疫情這麼嚴峻，跨城去醫院就更難了。”“松松爸爸”說，有不少病患家庭均在呼籲，希望能将征求意見稿中的規定，提升至每張處方不超過3個月的用量。
針對藥量問題，也有患者家屬表示了解，一位在北京的病患母親告訴南方周末記者，根據《麻醉藥品、精神藥品處方管理規定》，氯巴占屬于第二類精神藥品，每次處方一般不得超過7日用量。但在這次征求意見稿中，每次去開藥能開出來1個月的用量，“已經是很大突破了，還是值得肯定的”。
家屬最關心的問題，是在實際操作中，政策如何更好地落地。（視覺中國/圖）
代購藥物者期待獲釋
更令癫痫患兒家屬振奮的消息是，患兒距吃上國内藥企生産的氯巴占，又近了一步。4月11日晚，上市公司人福醫藥釋出公告，稱其控股子公司宜昌人福藥業有限責任公司，近日收到國家藥品監督管理局核準簽發的氯巴占片申報生産的《受理通知書》。
相比這些好消息，因海外代購氯巴占，“鐵馬冰河”已被羁押了八個多月。3月18日，“鐵馬冰河”一案在鄭州市中牟縣法院開庭審理。
“鐵馬冰河”的妻子李芳告訴南方周末記者，9歲的女兒也是罕見病“嬰兒癫痫伴遊走性局竈性發作綜合征”患者，智力隻有兩三歲，需要24小時照顧，日常需要服用氯巴占控制病情。
自2021年7月4日，“鐵馬冰河”被河南中牟縣警方從安徽省的家中帶走後，孩子的情緒就一直不好，藥主要靠網上的病友接濟，斷斷續續，隻能無奈換了一種藥。
法庭上，涉案藥品氯巴占屬于藥品還是毒品仍是控辯雙方的争議焦點。檢方堅持認為“鐵馬冰河”的行為構成毒品犯罪。
“鐵馬冰河”的辯護律師劉長告訴南方周末記者，“鐵馬冰河”從國外購買氯巴占隻是賣給國内其他病友，并沒有作為毒品的替代品，而是作為治療所用的藥品，也沒有流向毒品市場或者吸食毒品群體，更沒有獲得遠遠超出正常藥品經營所能獲得的利潤。本案當中的氯巴占，顯然應該被認定為是“藥品”而非“毒品”。
“這不是一個為了利益铤而走險的毒販如何販毒的故事，而是一個病患兒童的父親，為了救女兒以及更多的跟他女兒一樣的癫痫患兒，而建立微信群、服務病患家屬、進行病友間的自救與互助的故事。”劉長在辯護詞中寫道。
在一些曾經購買過藥品的患者家屬口中，“鐵馬冰河”擁有一個老實本分、非常顧家，并未從藥品加價中牟利的形象。當日開庭前，有132名患兒家長，聯名為“鐵馬冰河”請命要求無罪釋放。法院表示，最終判決結果将擇日宣判，家屬和和律師申請取保候審，未獲法院準許。
現在，李芳在安慶老家經營一家做醬豆腐和腌鹹菜的食品小店，每天起早貪黑地備料、調味、送貨，忙着幹不完的農活，她說自己不敢想象孩子病情再次發作的畫面，“一直不停顫抖，口吐白沫，在地上打滾，特别痛苦”。
在李芳的朋友圈，臉蛋圓潤的女兒舉着一杯奶茶，晃悠悠地走在商場裡。李芳一邊感慨孩子又長高了，一邊小心地回避着這個家庭遭遇的苦難：“如果……那該多好，不願多想，隻要你快樂長大便好。”
“目前國家已經關注到患者群體的用藥問題，采取了行動幫助孩子們，希望法院也能盡快判我丈夫無罪，一家人都在等他。”李芳說。
（應采訪對象要求，文中馬欣、李芳、陳彤、劉姚為化名）
南方周末記者崔慧瑩