人工智能(AI)最早描述于1955年，是制造智能計算機程式的科學和工程。AI可以被描述為 "一個實體（或一組合作實體的集體），能夠從環境中接收輸入，從這些輸入中解釋和學習，并表現出相關的和靈活的行為和行動，幫助實體在一段時間内實作特定的目标或目的"。人工智能的最終目标是利用機器模拟人類的智能過程，如學習、推理、自我修正等，模仿人類的決策過程。人工智能正在迅速崛起，成為解決各種醫療管理問題的全能解決方案。預計2021年全球用于人工智能的支出将增長到522億美元。醫藥研究和發現是第二大快速增長的學科，預計2016年至2021年的年均增長率為70.5%。
AI包含多種技術：機器學習(ML)、深度學習(DL)、自然語言處理(NLP）和光學字元識别(OCR)。ML廣泛應用于醫藥行業，建立資料分析算法和數學模型，從樣本資料中提取特征，目的是進行預測或決策。ML分為(1)應用于資料提取的無監督學習,(2)應用于預測模組化的監督學習。DL是一類基于人工神經網絡的ML方法，使用多個隐藏層從原始輸入中逐漸提取和處理複雜資料。NLP是應用于藥物開發的另一個領域，利用NLP從文本資訊或自然語言資料中提取意義。OCR利用模式識别和計算視覺，目的是将打字、手寫或印刷文本的圖像電子化為機器編碼文本。
基于ML的應用被利用在不同的醫療領域--早期疾病預測、診斷和治療、結果預測和預後評估、個性化治療、行為調整、藥物發現、制造、臨床試驗研究、放射學和放射治療、智能電子健康記錄和疫情預測。雖然人工智能在COVID-19大流行中，在追蹤與預測、診斷與預後、治療與疫苗、社會控制等方面具有潛在的效用，但由于資料缺乏、資料過多，以及資料隐私的限制，其價值受到限制。
Karekar等報道了159項在Clinicaltrials注冊的AI研究。Gov.最常見的研究是惡性良性腫瘤學、心髒病學、眼科、精神病學和神經學。大多數研究是針對器械和診斷的。雖然這是對注冊研究的稽核，但作者沒有讨論研究的品質。Liu等人在最近對3萬多項基于人工智能的診斷研究進行了系統回顧和荟萃分析，發現DL模型的診斷性能與醫護人員的診斷性能相當。然而，<1%的研究具有足夠高品質的設計和報告，可以被納入荟萃分析。最近的指南--SPIRIT-AI擴充和CONSORT-AI擴充--有望促進AI臨床試驗方案的透明度和完整性。
對于制藥業，AI正在成為一個多功能的工具，它可以在藥物開發的各個階段，如藥物靶标的識别和驗證，設計新的分子，老藥重新規劃被應用，提高臨床試驗效率和藥物警戒(PV)。AI在臨床藥物開發中經過專門嘗試，但一直困擾着高成本和高失敗率。DL在識别潛在的新藥候選者以及改進對它們的特性和可能的安全風險的預測方面取得了顯著成功。AI可以提高尋找适應症和生物标志物之間相關性的效率，并幫助選擇在臨床開發過程中更有可能獲得成功的先導化合物。DSP-1181是一種使用AI建立的強迫症分子，已進入I期試驗。
AI提供了改變臨床試驗行為研究，設計，計劃和執行的關鍵步驟的希望。ML，DL，NLP和OCR可用于連結大型多樣的資料集，例如電子病曆（EMR），已出版的醫學文獻和臨床試驗資料庫，以通過将患者特征與選擇标準相比對來改善患者招募。
人工智能可以通過以下方式幫助增強患者選擇：
減少人口異質性。這可以通過協調來自多種格式和不同精度級别的大型EMR資料，以及利用電子表型分析來實作。
通過預後充實–選擇具有較高可測臨床終點可能性的患者。使用阿爾茨海默氏病（AD）的關鍵生物标志物的ML技術可用于預後富集。
通過預測性富集–選擇更有可能對治療産生反應的人群。對于早期AD，通過對藥物，疾病和疾病進展進行模組化開發的臨床試驗模拟工具已經進行了監管審查，該工具有助于預測性富集。
AI系統可用于自動分析EMR和臨床試驗數字資料庫，并将其與從試驗公告，社交媒體或系統資料庫中招募臨床試驗相比對。它還可以幫助患者更快地了解感興趣的臨床試驗，并使他們能夠進入研究者所在地以評估合格性。基于AI的臨床試驗比對已使肺癌試驗的入選人數增加了58.4％。
AI技術與可穿戴技術的結合對于在試驗過程中自動且連續地對患者進行高效，實時和個性化監控非常有用。這可以提高對協定要求的遵從性以及端點評估的可靠性。DL模型通過分析可穿戴式傳感器的資料和視訊監控，可以生成适應行為變化和疾病表達的患者特定疾病日記。此類動态疾病日記有助于有效，可靠地收集依從性和終點。被準許用于醫學圖像檢測的ML技術将在基于圖像的端點檢測中發揮重要作用。模拟試驗中，已經嘗試使用基于ML的算法來确定縮小腦瘤所需的最小和最小劑量，同時減少化學療法的不良反應。這樣可以減少由于安全問題而辍學的風險。
與傳統的改良直接觀察療法相比，AiCure是一種基于AI的移動應用程式，用于測量藥物依從性，在精神分裂症的II期臨床試驗中，依從性提高了25％。
利用可穿戴式傳感器的圖像和視訊的AI輔助患者監護系統最近已進行了測試。可穿戴裝置是一種可以執行測量或資料處理活動的裝置，并且在通過衣服直接或間接連接配接到人體上時具有完整的功能，但與任何其他不穿戴裝置沒有硬線連接配接。機器學習模型與可穿戴裝置相結合，已用于認知和情緒狀态的自動檢測，帕金森氏病試驗參與者的監測以及神經病學試驗中睡眠品質的評估。ML，NLP和OCR可以幫助分析紙質格式的非結構化醫療記錄，以便在印度進行現實世界的證據研究。
ML和NLP已被用于自動檢測不良事件和藥物互相作用。已經識别并開發了将ML和NLP算法結合起來的認知服務，以解決個人案例安全報告的PV流程中需要人類智能的特定任務。此類AI技術可以減輕PV專業人員的認知負擔，并提高各種PV過程的效率。
盡管用于臨床藥物開發的AI技術迅速進步，但AI的實施仍面臨各種挑戰。主要障礙為EMR資料挖掘是可通路，數字化，和資料完整性。協調，各種格式的互操作性以及标準化是所有技術的常見問題。挖掘大型資料集的基因組資料，過去的臨床研究，期刊文章以及相關的現實世界資料的難度很大，可能難以分布在多個機構和地區。
資料隐私的監管環境限制了對單個患者資料的通路。資料隐私和安全性的類似法律障礙會影響臨床試驗比對過程。
FDA将基于AI / ML的軟體視為醫療裝置。FDA希望AI創新者遵守臨床，分析和技術驗證，品質體系，良好的機器學習實踐，安全性和有效性的保證，透明性以及實際性能監控的要求。提議提高臨床試驗設計和實施效率的任何新AI技術，都應通過對其聲稱可補充或替代的現有技術進行測試來進行驗證。
監管機構和最終使用者将期望AI技術應易于了解，符合道德，可複制且可擴充。最後，還存在人員問題，例如具有必要技術技能的人員的可用性，以及擔心失業可能會延遲AI技術的采用。
AI不是靈丹妙藥，它可以在一夜之間提高臨床試驗的效率。人與機器仍處于學習曲線上！是以，制藥業将需要花費大量的精力，金錢和時間（5-8年）才能實作新型AI工具的好處。