兩個月前，FDA 拒絕了 Intercept Pharmaceuticals（以下稱 Intercept）關于用奧貝膽酸（OCA）治療非酒精性脂肪肝炎（NASH）的申請，FDA 表示，當時的資料尚不能保證該藥對 NASH 相關肝纖維化患者的安全性和療效。近日，Intercept 稱将公布更多臨床資料用以支援此前的申請。
OCA 是目前唯一一個在治療 NASH 的關鍵 Ⅲ 期研究中達到終點的藥物，也是唯一一個獲得 FDA 突破性藥物資格認證的 NASH 藥物。如果此次資料得到 FDA 認可，對于 Intercept 而言意義重大。
NASH 全球患病率達到 25.24%，這是一種由肝髒中過多的脂肪堆積引起的進行性肝病，可引起慢性發炎，導緻進行性纖維化（瘢痕化），導緻肝硬化，最終肝衰竭，癌變和死亡。目前尚無 FDA 準許用于治療 NASH 的藥物。EvaluatePharma 預測全球 NASH 藥物的市場規模在 2025 年可以達到 400 億美元，可見其臨床需求之大。
2020 年 6 月 29 日，Intercept 公司宣布收到 FDA 拒絕 OCA 用于治療 NASH 所緻肝髒纖維化新藥申請的完整答複函（CRL）。CRL 指出，根據已審查的資料，FDA 認為 OCA 基于組織病理學試驗終點的預期益處尚不明确，而且治療收益并沒有超過潛在的風險，是以不支援加速準許 OCA 用于治療 NASH 導緻肝髒纖維化的患者。FDA 建議 Intercept 送出其它額外的中期資料并且進行長期研究。
Intercept 的補充資料将釋出在 2020 年國際數字肝髒大會上，該會将于 8 月 27 日線上上舉行，為期 2 天。該公司還将公布關于 PBC（原發性膽源性膽管炎）的資料。Intercept 總裁兼首席執行官 Mark Pruzanski 宣稱：新資料是對于 OCA 治療 NASH 所緻的晚期纖維化患者抗纖維功效的補充支援。另外，也将為大家呈現出 Ocaliva® 在治療 PBC 上的新進展，讓大家更深入了解 OCA 的長期安全性和有效性。
圖 | Ocaliva® 作用機理（來源：Ocaliva® 官網）
Intercept 公司創立于 2002 年，于 2012 年在納斯達克上市，是一家擁有 600 名員工的生物制藥公司，緻力于新型療法的開發和商業化，以治療進行性非病毒性肝病，包括 PBC 和 NASH。OCA 由 Intercept 公司研發，早在 2016 年 5 月，Intercept 公司就獲得 FDA 準許上市治療 PBC，同年 12 月，獲歐盟準許上市。是近 20 年來首個獲批治療 PBC 的藥物。
Intercept 作為首個宣布 NASH 新藥 OCA Ⅲ 期臨床試驗取得成功的公司，該藥物為公司的新藥開發提供了支援，也為 NASH 适應症的推廣積累了更加有力的資源。OCA 能否成功上市？NASH 患者能否迎來福音？我們将持續關注 Intercept 的資料是否讓 FDA“回心轉意”。當然，NASH 巨大的市場也吸引了衆多國内藥企，歌禮制藥、正大天晴、康德藥業等 10 多家企業都在布局這一領域。