中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋——2021年11月9日，博雅輯因宣布其美國研發中心與威斯康星大學麥迪遜分校達成研究合作，以助力博雅輯因将其擁有自主知識産權的RNA編輯技術LEAPER™開發并轉化為體内基因編輯療法。
根據協定，博雅輯因美國研發中心将與威斯康星大學麥迪遜分校的David Gamm實驗室合作，評估基于LEAPER™技術的RNA堿基編輯候選療法針對特定遺傳疾病的藥理特性。
“博雅輯因美國研發中心已經聚集了一批優秀的科學家，我們内部深厚的科研能力和不斷拓展的外部資源與合作，将共同支援公司産品管線的發展，”博雅輯因美國研發中心負責人張波博士表示，“Gamm博士擁有豐富的研究經驗和深刻的專業見解，是我們理想的合作夥伴。”
“我們将利用自身的前沿技術和先進的研發經驗，支援将LEAPER™技術轉化為變革性療法，給目前治療選擇有限甚至尚無治療手段的遺傳疾病患者帶來希望。”威斯康星大學麥迪遜分校眼科和視覺科學教授、麥克弗森眼科研究所所長、本次項目主要研究者David Gamm教授表示。
LEAPER™（Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA）是指利用特殊設計的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募内源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），将特定的腺苷轉化為肌苷，實作對RNA的精準編輯。LEAPER™是一項精準、高效，特别适用于體内療法且具有廣泛适用性的RNA編輯技術。LEAPER™技術由北京大學魏文勝教授實驗室開發，魏文勝教授也是博雅輯因的科學創始人。
“今年，博雅輯因啟動了針對其體外基因編輯療法研究産品ET-01的多中心臨床試驗并完成首例患者入組。此次與威斯康星大學麥迪遜分校的合作将深化公司在體内基因編輯和RNA編輯領域的發展，”博雅輯因首席執行官魏東博士表示，“随着美國研發中心的日益壯大和更多國内外合作的達成，我們将加速自主知識知識産權的基因編輯技術轉化，使創新療法早日惠及中國乃至全球患者。”
關于David Gamm實驗室
David Gamm實驗室于2003年在威斯康星大學麥迪遜分校成立，緻力于推進人類多能幹細胞（hPSCs）在治療視網膜退行性疾病領域的研究。Gamm實驗室開發了首個基于hPSC的3D視網膜類器官培養方法，為研究人類視網膜的發育機制提供了重要見解。實驗室的研究還明确了基于包括光感受器細胞（視杆細胞和視錐細胞）、視網膜色素上皮（RPE）細胞和神經性視網膜組織等hPSC衍生的視網膜的可靠性。此外，實驗室率先使用患者特異性和基因修飾的誘導多能幹細胞（iPSCs）模拟視網膜疾病，進而測試治療視網膜退行性疾病的最優政策，并持續推動這項技術的轉化。
關于博雅輯因
博雅輯因（EdiGene,Inc.）是一家專注于基因編輯技術轉化的、處于臨床階段的全球性生物醫藥企業，緻力于研發針對難以根治的遺傳病和癌症的創新療法。博雅輯因已經建立了擁有自主知識産權的針對造血幹細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平台，基于RNA單堿基編輯技術的體内基因治療平台和緻力于靶向藥物研發的高通量基因組編輯篩選平台。博雅輯因創立于2015年，總部位于北京，辦公地點分布于廣州、上海以及美國劍橋。
