Medidata：中國創新藥海外臨床研究的挑戰與應對政策

在全球醫藥市場競争日益激烈的今天，中國創新藥企正迎來前所未有的發展機遇。随着國際市場對高品質藥品的需求不斷增長，以及國内醫藥創新環境的持續優化，越來越多的中國創新藥企開始将目光投向海外市場，尋求更廣闊的發展空間。然而，這一過程中，中國藥企面臨着諸多挑戰與難點。近日，達索系統Medidata大中華區戰略咨詢及解決方案業務部進階經理燕曉明以及大中華區進階解決方案專家宋樂，就中國創新藥海外臨床研究的困境以及Medidata如何利用AI等技術為藥企提供解決方案進行了深入探讨。

海外臨床研究的三大挑戰

2023年，對于中國創新藥出海而言，無疑是具有裡程碑意義的一年。自2019年澤布替尼在美國成功獲批後，盡管随後的幾年裡該藥不斷斬獲新的适應症，但除了百濟神州外，國内鮮有藥企能夠憑借自身的商業化團隊在海外實作藥品的商業化營運，這其中也不乏疫情所帶來的挑戰與影響。然而，随着2023年下半年的到來，百濟神州的替雷利珠單抗先後在EMA和FDA獲得準許，和記黃埔的呋喹替尼、君實的PD-1以及億帆醫藥的創新藥也相繼在FDA獲批，這一系列喜訊無疑為中國創新藥出海注入了強大的信心，标志着中國創新藥企在國際化道路上邁出了堅實的步伐。

與此同時，我們也看到，中國的創新藥出海仍面臨諸多難點。燕曉明表示，首要難點是研究設計方面的挑戰。由于國内外在疾病治療标準和臨床實踐方面存在差異，藥企在進行臨床試驗設計時，需要充分了解并适應目标市場的治療現狀和監管要求。然而，由于醫學部門主要依賴已發表的文獻來判斷，而這些文獻往往基于已上市藥物和特定人群的研究，導緻對未知領域的探索存在不确定性。

“通過利用曆史臨床試驗資料和AI算法，Medidata能夠幫助藥企快速找到細分領域和競争藥物的資訊，為藥企制定研究政策提供有力支援，這不僅可以減少藥企在決策過程中的不确定性，還能提高研究的針對性和有效性。” 燕曉明說道。

除了研究設計方面的挑戰，研究執行和研究品質也是中國創新藥出海過程中需要克服的難點。燕曉明指出，國内藥企缺乏全球試驗中心的實際經驗，難以把控海外研究中心的招募速度，可能導緻試驗入組階段不及預期。此外，國内普遍采用100%的SDV（源資料核查确認），而國外則更多采用基于風險的監查方式，這種差異不僅增加了藥企的适應成本，還可能影響試驗資料的品質。

對此，Medidata同樣提供了有針對性的解決方案。在研究營運方面，Medidata利用大資料和機器學習技術，對全球試驗中心的招募速度進行預測和分析，為藥企提供科學的入組計劃。同時，通過實時監測和分析試驗進度，幫助藥企及時發現并解決潛在問題，確定試驗順利進行。而在研究執行階段，Medidata提供靈活的監查方式選擇，支援藥企根據實際需要采用基于風險的監查方式或傳統的SDV方式。此外，Medidata還通過電子臨床結局評估（eCOA）等技術手段，提高資料采集的準确性和效率，滿足國際監管要求。

“作為全球領先的生命科學雲解決方案提供商，Medidata一直緻力于通過創新技術推動醫藥研發程序。針對中國創新藥出海遇到的難點，基于全方位的解決方案，Medidata已經支援了4款國産創新藥在FDA和EMA獲批。”燕曉明表示。

數字健康技術成重要引擎

如今，數字健康技術（DHT）正發揮着越來越重要的作用，不僅改變了傳統藥物研發的模式，也為中國創新藥企提供了與國際接軌的新路徑。DHT不僅是一個技術概念，更是一種全新的醫療健康服務模式，它通過電子平台、聯網、軟體、傳感器等技術手段，實作遠端資料采集、臨床研究參與者與醫療應用的有機結合。

“目前，中國及國外應用最廣泛的DHT技術，便是eCOA/ePRO技術。”宋樂表示，eCOA（電子化臨床結局評估）和ePRO（電子患者報告結局）在藥物研發的臨床試驗中發揮着越來越重要的作用，它們能夠更準确地收集和分析患者的臨床資料，為藥物的療效和安全性評價提供有力支援。

宋樂進一步解釋，eCOA決定了臨床研究藥物能否成功上市的關鍵資料層。通過電子化的方式收集臨床結局評估資料，不僅可以提高資料的準确性和完整性，還能夠減少人為因素對資料的影響，進而確定藥物研發的科學性和可靠性。

而在ePRO方面，宋樂指出，患者作為資料的主要貢獻者之一，其報告的結果對于藥物研發同樣具有重要意義。通過電子化的方式收集患者報告的資料，可以更好地了解患者的真實感受和用藥情況，為藥物的療效和安全性評價提供更加全面的資訊。

除了eCOA/ePRO技術外，宋樂還提到了歐美地區目前熱門的DHT技術——可穿戴傳感器。她強調，這種傳感器技術不同于消費者日常使用的智能手環和智能手表，它必須經過嚴格的醫用級别認證，確定資料的可靠性和準确性。雖然在中國，可穿戴傳感器在臨床試驗中的應用還相對較少，但随着技術的不斷發展和完善，相信未來這一領域将會有更多的突破和應用。

談到DHT受到如此多關注和重視的原因，宋樂認為主要有四個方面。首先是以患者為中心的理念在全球範圍内的普及。DHT技術能夠改善患者參與臨床研究的體驗，減輕他們的負擔，使得藥物研發更加符合患者的需求和期望。其次是患者使用新藥後的安全性監測。通過DHT技術，可以持續不間斷地收集患者用藥後的回報資料，及時發現潛在的安全問題，保障患者的用藥安全。此外，DHT技術還能夠提高臨床研究的效率和準确性，縮短藥物研發周期，降低研發成本。最後，随着數字技術的快速發展和普及，DHT技術也得到了更廣泛的應用和推廣。

“一些中國創新藥企已經開始嘗試将DHT技術應用于海外市場的藥物研發中，并取得了顯著的成效。這些企業通過DHT技術收集到的資料不僅提高了藥物研發的品質和效率，還增強了與海外監管機構的溝通和合作，為藥物的國際化程序提供了有力支援。”宋樂表示。

當然，DHT技術在應用過程中也面臨一些挑戰和問題。宋樂指出，如何確定資料的安全性和隐私保護是其中一個重要的問題。此外，不同國家和地區的法律法規、醫療體系和文化背景等因素也可能對DHT技術的應用産生影響。是以，在應用DHT技術時，需要充分考慮這些因素，制定相應的政策和措施，確定技術的合規性和有效性。

展望未來，宋樂對DHT技術的發展充滿了信心。她認為，随着技術的不斷進步和應用場景的拓展，DHT将在創新藥研發、臨床試驗、患者管理等多個領域發揮更加重要的作用。同時，她也呼籲更多的企業和機構加入到DHT技術的研究和應用中來，共同推動中國創新藥在全球市場的競争力和影響力。（文/醫谷網 Kathy）