按療效付費，不及預期最高退款60萬，百萬CAR-T支付有了新解法？

文｜胡香赟

編輯｜海若鏡

CAR-T“降價”了。

1月11日，36氪從複星凱特方面了解到，公司計劃和國藥旗下宸汐健康合作推出針對CAR-T療法的新型支付方式，即“按療效支付”，符合條件的患者在使用其CAR-T療法阿基倫賽注射液（商品名“奕凱達”）時，如果購藥并回輸3個月進行療效評估後，未能達到完全緩解（CR），就返還個人自費購藥金額的50%報帳金，最高60萬元。

目前，國内總共有4款國産CAR-T藥物獲批，分别來自複星凱特、藥明生巨諾、馴鹿生物和合源生物，定價在99.9萬元至120萬元不等。盡管各類商保、城市惠民保的理賠清單中常見CAR-T産品的身影，但賠付标準不一、産品原價過高等原因，也導緻支付難仍是其市場擴容的頭等難題。

按療效支付的方式，相當于在過去不可撼動的“百萬”門檻上鑿出一道口子。“把患者支付的價格根據不同價值去調整，同時在惠民保的加持下，讓患者自費比例的絕對值越來越小。”複星凱特方面解釋稱。

上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林對36氪表示，在國家醫保無法為“天價藥”買單的情況下，創新支付方式的作用格外重要。把療效作為評判标準相當于在企業和患者間進行一場“對賭”，既能刺激企業在産品開發時不斷提高療效，也能防止供給側出現“亂用藥”的情況。

降低患者自費“絕對值”

療效支付方式的第一個核心在于是否達到“CR”。

據複星凱特方面介紹，按照“奕凱達”2017年全球首次上市後累計治療的13000餘個案例來看，治療3個月時的CR療效與後期總生存（OS）等名額“具有很強相關性”，能夠為醫患雙方進行下一步治療決策提供參考。評估方法為國際通用的Lugano評效标準。

那麼，為何以60萬元為界？複星凱特項目負責人齊淵元表示，其中最大的考慮權重是“中國患者的實際支付情況”，同時也結合了企業成本、藥物經濟學方面的考慮。

另外，考慮到近兩年來患者自主端費用籌集的金融産品越來越發達，能力不斷提高，複星凱特和宸汐健康雙方暫未考慮提供患者分期支付的計劃。

CAR-T療法的應用大緻分為3步驟，從患者體内取出合适的T細胞、基因修飾并進行體外培養，最後将培養出的大量CAR-T細胞輸回患者體内。按按照項目規則，患者付費被分為兩個階段，先首次支付60萬元的下單費用，完成單采後再付款60萬元進行回輸。而“奕凱達”按療效價值支付計劃的3個月後，若未能達到完全緩解（CR），将獲得最高60萬人民币的返還。本次按療效價值支付計劃可疊加其他惠民保、商保使用。

國藥控股創新中心副總經理王正钰舉例稱，按計劃，如果在3個月沒有達到完全緩解名額，或有療效但療效沒有達到完全緩解這麼好，患者自費購藥款仍将退還一半。該患者用藥如果完全自費，那麼最高傳回60萬元人民币藥費；而如果這位患者已經參與了其他保險，比如可賠付50萬元的上海市醫療補充保險“滬惠保”，保險賠付後假如自付藥費70萬的話，他會獲得返還其中一半即35萬藥費。

值得一提的是，去年6月底時，“奕凱達”曾新增一項前線适應症，獲批用于治療一線免疫化療無效或在一線免疫化療後12個月内複發的成人大B細胞淋巴瘤。在适用群體擴大的情況下，如何讓更多患者能夠為自家的CAR-T的“買單”，或許也是複星凱特促成這次療效付費計劃的原因。

不過，對于參加按療效價值支付計劃、且未達CR需退款的患者比例大概在多少左右，以及預計這種方式能夠帶來多少新患者，複星凱特并未正面回應，但提到中國每年新發淋巴瘤患者達8萬人，目前為止國内使用“奕凱達”的患者已超600人。随着“奕凱達”新批前線适應症、适用患者規模擴大，以及新支付方式的推出，“有望惠及更多患者”。

療效付費，或反向提高醫生用藥标準

實際上，“療效險”的方式在醫療行業内并非首創。2017年時，諾華就曾為自己的CAR-T産品Kymriah（當時定價為47.5萬美元）做過按療效付費的定價方案，但此後并未傳出過新的進展。

如果當初大藥廠都沒做到，在國内，這種方式是否真的能有效解決一部分高價藥支付問題？

齊淵元坦言，全球範圍内，針對高價值産品的按療效價值支付是一種相對常見的方式，但國内并不普及。首先在于國内沒有很好的資料庫支撐藥品做按療效價值支付的測算。而這種方式在CAR-T療法上能夠成立的基礎在于，個性化的特點能夠清晰觀察每一位患者的療效進展，提供資料支援；其次在于特定病種是否有足夠客觀的評判标準。

“以‘奕凱達’針對的淋巴瘤為例，Lugano是全球專家認可的标準，其核心在于PET-CT的掃描，而不像許多隻能通過量表、血象檢測來判斷疾病緩解情況的疾病。是以，淋巴瘤在影像學檢驗上的标準化使其具備将療效價值支付方式落地的可能。”

複旦大學公共衛生學院副教授王沛認為，從機制上來講，CAR-T細胞治療相較先前的免疫、化療而言，是一個“重大的機制創新”，理論上可能做到完全治愈。是以從資料上來說，這樣的産品隻要有資料支援，上市時間越長，企業方面可能就“越有信心嘗試按療效價值支付的模式”。

金春林也認同這種創新支付模式。他向36氪介紹，按照目前“50萬不進、30萬不談”的隐性門檻，市場逐漸認清以CAR-T為代表的細胞療法，或罕見病藥這類高價産品進入國家醫保的希望“比較渺茫”，創新支付方式的重要性不斷突顯。

“創新藥主要有兩種不确定性，分别為療效不确定性和患者數量不定帶來的經濟不确定性。這種情況下，在面對支付問題時，按療效支付的創新支付方法相當于提供了一種“對賭”。比如你的CAR-T細胞如果有效，就120萬元照付；無效，就退一半。這樣可以反向刺激企業提高療效，同時在治療時，也能防止供給側的醫生亂用藥，是很好的方式。”金春林解釋稱。