渤健以“中國速度”踐行“每一個小群體都不應該被放棄”

渤健中國用諾西那生成功續約這一确定性事件，踐行紮根中國市場，為罕見病患者帶來更多解決方案的不變承諾。

12月13日，2023年醫保談判最終結果迎來官宣。

除了新納入藥物數量及談判成功率等資訊外，今年醫保目錄新增罕見病藥物數量也達到曆史新高。據醫保局披露的資訊，15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功，覆寫16個罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白。此外，渤健的兩款罕見病創新藥物諾西那生鈉注射液（以下簡稱“諾西那生”）和氨吡啶緩釋片也成功續約。

5年來，醫保談判現場誕生過很多精彩瞬間，而2021年渤健脊髓性肌萎縮症（SMA）藥物諾西那生的談判，在随後兩年仍然被高頻度提及。

這其中，除了醫保局談判代表在現場的一句“每一個小群體都不應該被放棄”，道出了罕見病患者和緻力于為罕見病患者提供診療、服務、關愛的各方角色的心聲外，還包括諾西那生作為首個在中國獲批的SMA疾病修正治療藥物，為中國SMA患者帶來的治療價值。

從某種意義上而言，SMA領域已經成為中國罕見病診療中的标杆領域，SMA群體也有幸成為因新産品上市獲批與醫保準入協同下，最先獲益的罕見病群體之一。

當然，這也離不開渤健中國區整個團隊的共同努力。

據渤健中國透露，從2019年至今，使用諾西那生時間最長的患者，已經用藥近四年。這四年來，SMA患者的生存品質發生了巨大的變化，有的甚至還實作了入學、就業、婚戀等各種可能。

01

渤健的中國速度

衆所周知，建立于1978年的渤健，是全球神經科學領域最有前沿開拓精神的跨國藥企之一。在中國市場，渤健作為2017年才進入的新選手，卻依靠對市場複雜性的預判，在其戰略推進處處展現出“時不我待”的急迫性，彰顯着渤健的“中國速度”。

諾西那生是典型代表，該産品2021年經由藥價談判納入國家醫保後，在國家政策的推動下，渤健中國用4個月的時間實作了全國31個省市自治區的覆寫，這意味着患者無需出省便可在當地完成治療。

氨吡啶緩釋片（複彼能™）也基本“複刻”了諾西那生的快速推進模式。複彼能™是全球首個且唯一可用于改善多發性硬化症（MS）患者步行功能障礙的藥物，2021年5月在中國獲批上市，同年成功納入國家醫保目錄，成為唯一一個在中國實作在同一年申報、獲批、入保的産品。2022年，複彼能™實作在38個城市醫保落地。

不過對渤健中國而言，引入産品到中國，納入國家醫保報帳目錄，僅是其在罕見病領域開展業務的第一步，渤健中國所希望的是為有需要的患者搭建一個診療生态。事實上，從一開始，渤健中國的營運路徑就是圍繞新藥，建構起完善罕見病從疾病認知、診斷、治療到康複的各個環節。

以SMA領域為例，作為一種罕見病，與治療同等重要的是對疾病的認知、診斷和康複。是以，渤健中國針對該疾病領域的各項相關工作，與諾西那生獲批上市幾乎同步開展。在2019年，渤健中國支援了SMA診治中心聯盟(ASCC)的成立，成為當時國内首批單病種罕見病的診治聯盟。

随着諾西那生在中國納入醫保，針對該産品的真實世界研究逐漸增多。據渤健透露，目前全球已經有超過14000例嬰兒、兒童、成人SMA患者接受了諾西那生治療，其中在成人SMA患者中的真實世界研究尤其值得關注。

相比兒童SMA，成人SMA受關注程度相對較低，臨床相關專家認為，目前有不少成人SMA患者未被識别和準确診斷，也難以接受正規治療。事實上，在德國、波蘭已經開展的真實世界研究，均顯示出諾西那生對不同嚴重程度的SMA成人患者帶來持續獲益。

基于此，2023年初，渤健發起了“中國成人SMA全國登記研究”，這項研究由北京協和醫院牽頭，在國内12家SMA診療中心進行。

據該項研究主要研究者北京協和醫院戴毅教授在此前接受媒體采訪時表示，成人SMA的治療還有很大的進步空間，首先做到提高成人SMA的診斷率，其次，一部分成人患者對DMT治療仍處于觀望階段。是以本次中國成人SMA登記研究如果能産出高品質資料，也能回答患者的疑問，幫助患者盡早開始治療。

此外，随着SMA藥物患者可及性的提高，各類以患者為中心的調研資料的生成與釋出也在同步提高。渤健中國通過不斷加強與患者組織、專業醫生的溝通交流，支援單個罕見病為主的行業共識不斷推出，為更多罕見病患者的治療提供了科學的臨床依據。比如，2023年5月釋出的中國首部《青少年成人脊髓性肌萎縮症臨床診療指南》、7月中國首個《SMA新生兒篩查專家共識》、近期釋出的《中國醫生脊髓性肌萎縮症（SMA）疾病認知與診療現狀藍皮書》等。

賦能患者，助力其回歸社會生活，也是渤健中國一直努力的方向。2022年8月，渤健中國支援的罕見病領域首部關注到患者教育與長期發展的指導手冊——《SMA學齡患者入學指南》正式釋出，從實際困難出發，希望幫助SMA患者向“社會人”轉變，進而實作人生目标和自我價值。2023年9月，在渤健中國的再次支援下，《SMA社群出行指南》釋出，旨在全方面為患者出行提供指導，實作融入社會的終極目标。

在MS領域，渤健中國借鑒了在SMA中積累的經驗，攜手醫療機構、政策相關方、患者組織等社會各方，協力推動從疾病全病程管理的建構。與此同時，渤健中國連續多年支援患者組織發起多項MS患者關愛項目，助力提升MS患者及公衆的疾病認知。

02

新周期下的持續長期投入

進入中國市場6年，諾西那生為渤健中國在華業務的持續開展積蓄了積極能量，讓渤健全球管理層看到中國市場孕育的機會。同時，渤健在華拓展業務的6年，也是中國醫藥市場從創新勃發到複雜外界環境影響下進入醫藥新周期，重新思辨藥企戰略方向的6年。

從這一角度而言，沒有曆史包袱的渤健中國，在新周期中，恰恰成為其在華發展的優勢。因為它這6年來針對中國市場的戰略方向、戰術指引，就是圍繞着中國此階段特有市場競争環境和市場狀态而建構。

從經驗而來，到實踐中去。圍繞罕見病領域，幫助完善疾病認知、診斷、治療到康複的各個環節，仍然是渤健中國在華開展業務的重心之一。

盡管中國在新藥獲批數量和納入醫保的罕見病藥物數量上，比5年前有非常明顯的提升。但包括中國在内的全球罕見病治療領域，仍然存在許多未被滿足的臨床需求。比如疾病診斷技術還沒有大規模普及，罕見病患者存在較高的漏診、誤診情況，進而錯過了“早診早治”的最佳時機。

仍然以SMA為例，雖然納入到醫保目錄的治療藥物已經增加至兩款，讓SMA群體有幸成為了最先獲益的罕見病群體之一。但是在診斷率和治療率方面，還存在較大的提升空間。

從SMA患兒的臨床應用來看，若是在症狀前得到篩查和治療，可以實作與正常兒童相似的運動發育。但中國的SMA患兒的新篩率低，據了解，國際上部分地區SMA新篩率已經達到了90％以上。此外，SMA成人患者的臨床診斷也面臨挑戰，原因在于其病症的臨床表征與許多其它疾病相似，容易被混淆。

除了在罕見病診療領域的持續發力之外，全球新産品的引入也是渤健中國的戰略重點。

2023年，渤健在美國獲批上市4款新藥，集中在阿爾茨海默病（AD）、産後抑郁症（PPD）、SOD1肌萎縮側索硬化症（SOD1-ALS）及弗裡德賴希共濟失調（FA）領域。據國家藥監局的官網顯示，針對肌萎縮側索硬化症（漸凍症）的藥物Tofersen，在今年7月14日，已經獲得NMPA的上市申請受理。

Tofersen是渤健（Biogen)和Ionis聯合開發的另一款反義寡核苷酸（ASO）藥物，是全球首個獲批用于SOD1基因突變所緻的肌萎縮側索硬化症（ALS）的靶向治療藥物。渤健的目标不止是推動藥物盡快在國内獲批上市，讓中國漸凍症患者有藥可醫，同時也将攜手社會各界，在推動罕見病診療水準提升，患者生活品質改善等方面持續發力。

穩紮穩打，持續攜手社會各界合作夥伴，深入且細緻地“深紮”在罕見病治療領域，達成共識，建構路徑，服務患者，可以說是渤健中國6年來工作路徑的總結。接下來，渤健希望通過其在中國市場的探索，為罕見病藥物的引入和可及性探索出一條可持續的發展路徑。

當然，除了罕見病領域之外，渤健中國還希望将其在罕見病領域所探索的路徑，外延至神經科學疾病等領域。衆所周知，神經科學與罕見病領域一樣，因其複雜性一直是少有人走的路，而渤健一直以來在産業界擔當着“急速先鋒”的角色。