目前的基因編輯實驗終究還是很難規避倫理道德的争議。
在科學界,基因編輯最大的诟病便在于對倫理道德的挑戰。最近,《科學》子刊《Science Translational Medicine》的封面論文提供了一種新的思路,來自賓夕法尼亞大學醫學院和費城兒童醫院的研究人員修複了小鼠的一種緻命基因突變,而這種基因編輯修改是在小鼠出生前四天進行的,不是在早期胚胎形成之前。

據了解,論文作者研究了一種先天性遺傳疾病——表面活性蛋白缺乏症。表面活性蛋白是一種重要的脂蛋白,他能夠降低肺表面張力并使肺功能正常。但在一些罕見的情況下,嬰兒體内會出現基因突變,其表面活性蛋白出現缺陷,當一旦嬰兒出生後,這種症狀會導緻他們在幾個小時候内出現呼吸衰竭。
為此,研究人員嘗試在嬰兒誕生之前矯正胚胎的這種基因突變。研究負責人之一的賓夕法尼亞大學醫學院教授Edward說道:“這裡的關鍵是如何指導基因編輯系統靶向呼吸道和肺部的細胞。”
實驗中他們将CRISPR試劑輸送到羊水中,而不是采用靜脈注射的方式,進而可以有效且精确地編輯呼吸道上排列的肺上皮細胞。為了驗證基因編輯的有效性,研究人員開發了一種CRISPR基因編輯熒光報告系統來進行測試,一旦成功,就能在相應點觀察到這種熒光色。最終,實驗證明是成功的。
之後,研究人員又進行了三組對比實驗,結果顯示:不接受治療,或僅僅接受對照治療的小鼠胚胎,在動物出生的6個小時後全部死亡。而接受了基因編輯治療的小鼠胚胎,在24小時後依舊有8%的幼鼠存活。在出生後的第七天,總存活率依舊為5.7%。
“在妊娠中期到晚期,通過基因編輯技術在不可逆轉的病理症狀出現之前就對疾病進行治愈或者緩解,是一件令人興奮的事情!”研究人員在一份聲明中表示,“鑒于許多先天性肺部疾病,如囊性纖維化和遺傳性(表面活性蛋白)疾病通常由單基因突變引起,這些都是是基因編輯技術的理想候選者。”
當然,這次實驗還有一個非常關鍵的點,是否觸及倫理道德的邊界線。有評論指出基因編輯的時間是小鼠出生前4天,相當于人類懷孕的28周後,此時的胎兒已可算做比較極端的早産兒,進而避免了對人類胚胎進行編輯所産生的一系列問題。同時,這種基因編輯理論上也不會改變生殖細胞。但也有人認為這種基因編輯的方式會給母體帶來一定風險。
總而言之,目前的基因編輯實驗還是很難規避倫理道德的争議,但另一方面,我們也從小鼠身上看到未來人類治愈遺傳性疾病的曙光。