“也不知道說什麼好，真的太感謝國家的好政策了。”1月7日，鄒女士5歲4個月的女兒朵朵（化名）終于打上了用于治療脊髓性肌萎縮症（簡稱“SMA”）的“救命針”諾西那生鈉。這是昔日天價藥諾西那生鈉進入醫保目錄後雲南第一位使用患兒。
鄒女士介紹，朵朵出生于2016年。但令人意想不到的是，家裡人很快發現5個月大的朵朵沒辦法跟其他孩子一樣手舞足蹈，之後輾轉了數家醫院，直至朵朵在北京的一家醫院被确診為脊髓性肌萎縮症。原本幸福的一家失去了往日的歡笑。
當時的醫生告訴鄒女士，這個病是罕見病，而且沒有藥物能夠治療。“醫生讓我們抱回家去，孩子能活多久算多久。”
但鄒女士沒有放棄，在堅持為女兒做身體康複的同時，積極打聽有沒有藥物能夠治療該類疾病。
直到2019年，全球首個脊髓性肌萎縮症治療藥物——諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，這讓鄒女士看到了希望。
但是最初一針諾西那生鈉的價格接近70萬元，即使是加上援助計劃的補貼後，一年藥品的花費也不是鄒女士這樣一個普通家庭能夠承擔的。面對高昂的藥品費用，鄒女士一家無能為力。
随着新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》在2022年1月1日正式落地，曾經接近70萬元一針的“天價特效藥”諾西那生鈉注射液進入新版醫保目錄，價格驟降至33180元，為SMA罕見病患者燃起新希望。
雲南省第一人民醫院藥學部副主任趙銀表示，在了解到諾西那生鈉注射液被列入醫保後，該院高度重視，把推動談判藥品落地做為“為群衆辦實事”的重要内容，及時将談判藥品納入醫院藥品供應目錄。通過醫院藥學部、藥品采購管理辦公室、醫保辦和藥品配送商通力合作，確定談判藥品“應配盡配”，保障參保患者受益。
雲南省第一人民醫院兒科主任湯春輝介紹，SMA患者從出生開始運動功能就會出現發育障礙，不能翻身，不能起立，不能坐，不能走，嚴重的話可能到一歲以内會死亡。如果能夠存活，也隻能躺在床上，然後還會出現一系列的功能性障礙，比如脊柱變形側彎，對兒童的健康和生命是一個極大的威脅。
他表示，作為諾西那生鈉進入醫保後我省第一例治療的患者，孩子得病是不幸的，但幸運的是由于有了國家的好政策，得以最大限度的減輕家庭負擔，給類似的患者帶來更多生的希望。
雲南網記者 彭錫 攝影報道